能从罕见病Biotech中奇迹生还、走出来的Biopharma，能在五次周期震荡中活下来、且愈发活得漂亮，的确是罕见。

冷！

资本下行周期，也直接影响了药企二级市场的表现，杀估值屡见不鲜，不少药企一片跌声。这一幕不仅发生在Biotech身上，还有以药明生物为代表的CXO同样领衔暴跌，MNC亦受到波及，如宇宙大药厂辉瑞跌出前十，拜耳市值直接腰斩……

可就在如此不利的情形下，福泰制药凭借黑马之势冲出了层层加码的寒冷地窟，闯进了千亿市值俱乐部，而今市值已超过BMS、吉利德、GSK。在一片哀声中，它凭什么逆势上涨？成功的秘诀是什么？

福泰制药凭何逆势突破千亿市值？

在大雪纷飞的12月，一片沉寂中，福泰制药却双重喜报加身。

第一桩喜事——自家CRISPR基因编辑疗法Casgevy成为全球首个获批的基因编辑疗法，并接连在英美获批上市。先是11月中旬，英国MHRA批准Casgevy适用于12岁以上的镰状细胞病患者以及输血依赖性β地中海贫血症患者；仅一个月后，该疗法再次获得FDA批准。

这一突破性进展成为了制药史上的里程碑事件。对于产业界来说，即使伴随着高定价的疑问，但是其科学价值足以被证明。尤其在英国刚获批之时，该公司股价大涨28%。

实际上，Casgevy是由福泰制药和“CRISPR技术三巨头”之一CRISPR Therapeutics共同研发。根据此前双方签订的协议，福泰制药将领导Casgevy的全球开发、生产和推广。而翻开过往福泰制药和CRISPR长达约10年的合作，便见证了Casgevy的一路成长。

CRISPR技术从最初发现其在真核细胞中的应用，到开发出首个获得批准的基因编辑药物Casgevy，花费约10年时间，甚至被业界评论为该疗法发展几乎突破了科学研究从原创基础研究到临床应用的时间界限。另有分析师预测，福泰制药到2028年将通过该疗法获得12亿美元的收入。不过，基因疗法的高定价始终困扰着“可及性”这一大问题。

第二桩喜事——福泰制药重磅新型镇痛药VX-548二期临床试验成功。当日，福泰制药股价便大涨13%，创下了自上市以来的最高纪录，成为千亿俱乐部一员。而今，福泰制药的市值已经超过百时美施贵宝、吉利德、GSK等。

之所以如此受市场青睐，一方面大家“苦”于现有镇痛药物的弊端久矣。实际上，常用的镇痛药物包括非甾体抗炎药和阿片类镇痛药物，但是因为非甾体抗炎药疗效存在天花板效应，而阿片类镇痛药则普遍存在成瘾性问题，这加速大家对新疗法的急切之心。自然而然，在镇痛领域，疗效显著的无成瘾性药物是未来的研发热点，Nav1.8抑制剂则成为了其中最有潜力的靶点之一。

福泰制药VX-548本就是全球进展最快的Nav1.8抑制剂，一路走来便备受关注，早前还曾被FDA 授予突破性疗法认定。随着此次治疗疼痛性糖尿病周围神经病变（DPN）的二期临床达到主要终点，在治疗12周显著缓解疼痛，超过30%的患者疼痛评分下降超过50%，中高剂量组超过20%的患者疼痛评分下降超过70%，积极的临床数据进一步鼓舞了当前市场。

而另一方面，镇痛药赛道的市场潜力甚至被用以和当前大热赛道GLP-1比较，被认为显露出千亿市场潜力。一组数据得以印证，据Mordor Intelligence2023年的市场研究报告，2023年全球疼痛管理市场的规模预计为754亿美元，预计到2028年将达到900亿美元。

播种见果。寒冬中，两大突破性喜报划开了极剧下滑的产业温度，这位拾荒者加速了资本市场破冰。变革性的治疗方案势必仍会受到市场青睐，此外，福泰制药还布局了疼痛、镰状细胞病、β-地中海贫血、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症、APOL1 介导的肾病、杜氏肌营养不良症、1 型糖尿病，有望在这些疾病领域带来“下一个爆点”。

罕见病Biotech里凭何走出来一家Biopharma？

作为医药行业畅销书《十亿美元分子》的主角，福泰制药从实验室到华尔街的故事已被很多人熟知。从1989年行至今天，福泰成长故事最精彩的部分在于，他是一家从罕见病Biotech中奇迹生还、走出来的Biopharma。生于华尔街对生物医药板块无比失望和无耐心的年代，既不是受资本青睐的天之骄子，核心团队在圈内也并非顶流，但福泰却能在穿越5轮发展周期后，在又一个“寒冬”里，戴着既非GLP-1、又非ADC的光环，突破千亿美元市值门槛，全球营收TOP10的MNC有的如今已被他远远甩在身后。

出身没有顶尖团队，想象力不靠明星靶点赛道，赚钱不靠大适应证，那这上市约30年增长1000倍的市值，靠的是运气吗？

不全是。进攻罕见病领域的Biotech，没有多少运气可讲，10年前的蓝鸟生物是投资人眼中的香饽饽，但如今已被扔进“垃圾桶”。而当初登陆美股前后，美国一众Biotech们迎来首次萧条和震荡期，期间被看好的前15强至今几乎无一完整保留下来，好点的归宿是被并购，更多的是破产倒闭，市场环境的严苛不会给予福泰多少碰运气的机会。

成立之初，创始人博格也避开了碰运气淘金，而是执行新策略——谨慎基于结构设计药物。成立的第一个阶段，跌跌撞撞十余年，福泰研发项目的运气都不是很好，要么烧钱解构、改进一通（免疫抑制剂FK-506），却很难推进形成产品，要么辛苦推出产品商业化（HIV蛋白酶抑制剂Agenerase），对应市场又早已被多家企业瓜分，要么造了个潜力药物（2011年，丙肝药替拉瑞韦）扭转业绩后不久，却被同领域更强大的后来者降维打击。

尽管数年受到屡战屡败之煎熬，但福泰活下来的一个亮点在于擅于审时度势，及时重塑战略，捕捉新的机会。从在免疫抑制剂上及时止损，到推动艾滋病药和丙肝药物上市，便是一个应变的过程。

不过，从Biotech走向Biopharma，福泰的命运又有几丝好运在其中。2001年用近6亿美元的价格收购奄奄一息的Aurora后，开始有了罕见病囊性纤维化产品资产。11年后，其囊性纤维化产品Kalydeco上市，上市次年便有收获了不错的销售额。一朝成功，深深启发了福泰：在尚未被大力关注的囊性纤维化领域，实则大有机会。

一个选择横亘在福泰眼前。有了商业化成绩，逐步有钱了，行业也逐渐变得景气和受资本重视，那这时候是该聚焦，还是横向并购拓展？

福泰的选择是大力聚焦这一领域，注重囊性纤维化产品的数次迭代升级，数次收购和BD的动作几乎都是为了增强这一领域的研发技术实力，另外快速拓展适应证、打入更多市场以及开启更多灵活的专利保护。2011年后的十年，可谓是福泰的第二大发展阶段，通过推动升级版本上市，其在囊性纤维化病领域拿下了统治级地位。

2022年，福泰总销售额同比增长18%至89.31亿美元，4款获批治疗囊性纤维化的药物分别为Kalydeco、Orkabi、Symdeko和Trikafta，治疗明显的差异化优势是可直接针对CFTR蛋白进行治疗，而其他产品则更多是缓解症状。其中，三代囊性纤维化组合疗法Trikafta/KAFTRIO 已成为其最吸金的产品，全年营收高达76.87亿美元。按照当前增速，囊性纤维化未来同样有可能成为治疗市场超过100亿美元的罕见病。此外，由于Trikafta/Kaftrio没有竞争对手，利润水平较高，也极其有可能成为下一个重磅炸弹。近两年行业寒冬，大大小小药企疯狂裁员，但有数据显示，福泰制药、再生元、Incyte等大型Biopharma就业人数较2021年2月大增近30%。

再回过头来看，直至聚焦的产品竞争力足够强劲，福泰横向拓展动作才变得多起来。2019年，福泰两次出手收购了最具潜力的生物技术公司。当年6月，福泰制药宣布以10亿美元收购美国Exonics Therapeutics。Exonics致力于为DMD和其他严重遗传性神经肌肉疾病患者开发基因编辑疗法，增强其基因编辑能力；9月，该公司又宣布以9.5亿美金现金收购Semma Therapeutics，这是美国历史上临床前阶段生物技术公司金额最大的现金收购。

而近两年，福泰被市场重视的另一个原因，还在于对前沿技术领域的布局及潜力。目前其绝大多数管线都聚焦在罕见病药物研发上，例如囊性纤维化血红蛋白病、介导性肾病、进行性肌营养不良症等，而多数罕见病都与基因有关，这也就意味着福泰研发出疗效很好的药物，也就可以从中掌握一门基因相关的技术，基因编辑便是福泰成功啃下的又一竞争力。2015年，福泰开始与全球领先基因编辑公司CRISPR合作，将囊性纤维化新药研发引向基因编辑领域，2019年又从Exonics公司获得了DMD相关的基因编辑治疗技术，不久前与CRISPR合作产品的上市，印证了福泰的眼光。