2021年是国家“十四五”开局之年，百年征程的新起点。这一年，全球抗疫常态化，中国多款新冠疫苗赢得世界口碑；这一年，医药产业链向高端迈进，创新转型全面推进；这一年，基药、集采、国谈等新政重构产销格局，风险与机遇并存；这一年，我国新药研发从“中国新”到“全球新”的研发格局逐渐形成，大批创新产品不断涌现。

岁末年初，盘点下2021年度创新医药行业的热点话题。

01
药品审批数量创新高
多款国产新药交满意答卷

2021年以来，国产创新药百花齐放，硕果累累，备受瞩目！在新药审评审批不断提速，“重大新药创制”科技重大专项、国家重点研发计划等政策的扶持下，一批具有明显临床价值、满足临床急需的新药好药顺利上市，满足了公众的临床需求。

据统计，2021年经国家药监局获批的新药共有63款，国产新药不乏有奥雷巴替尼、注射用泰它西普、阿基仑赛注射液等重量级药品。所有新药中，除抗肿瘤药物占大多数外，还包括一些治疗2型糖尿病、系统性红斑狼疮、罕见病等疾病的新药。

随着本土药企自主研发能力不断加强，适应症覆盖面日益扩大，创新药获批上市的速度显著提升，2021年国产创新药发展迅猛，交出了满意答卷。

02
知识产权保护再升级
新版《中华人民共和国专利法》正式施行

新版《中华人民共和国专利法》继2008年之后，迎来第四次修正，并于2021年6月1日起实施。对于药品这一研发投入巨大的特殊产品，本次修改专利法给予了更有力的产权保护。其一是规定了药品专利期限补偿制度，为补偿新药上市审评审批占用的时间，对在中国获得上市许可的新药相关发明专利，国务院专利行政部门应专利权人的请求给予专利权期限补偿。补偿期限不超过五年，新药批准上市后总有效专利权期限不超过十四年。二是新增了药品专利早期纠纷解决机制，这对保障创新企业合理利润、有效解决专利早期纠纷起到了积极作用，可以更好地平衡专利权人、仿制药企业和社会公众利益，为我国医药产业的创新发展提供了良好的生态环境。

其他新增内容如完善专利授权制度，进一步完善了外观设计保护相关制度，将外观设计专利保护期限延长为15年。同时加大了对侵犯专利权的赔偿力度，新增惩罚性赔偿制度，人民法院可以在按照权利人受到的损失、侵权人获得的利益或者专利许可使用费倍数计算的数额一到五倍内确定赔偿数额；提高法定赔偿额，将法定赔偿额上限提高至五百万元，下限提高至三万元。

03
他山之石可攻玉
震动行业的“魔力”文件落地实施

2021年，CDE发布实施的有关技术指导原则共计87个，这些指导原则不仅进一步完善了国内技术指导原则体系，更方便研发者科学合理地开展研究，提高研发效率。

2021年7月2日，CDE发布关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知（简称“《征求意见稿》”）。《征求意见稿》强调，以患者为核心的抗肿瘤药物研发的理念不仅仅体现在对患者的需求、反馈、信息的收集、分析和方法学的完善，而是从确定研发方向到开展临床试验都应贯彻以临床需求为导向的理念、开展以患者为核心的药物研发，从而实现患者获益的最大化。

11月《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》正式对外发布，该指导原则的出台会对整个创新药、CXO行业未来发展具有长远的影响，其中以患者需求为核心，以临床价值为导向，解决未被满足临床需求的核心价值理念更是受到各方肯定。指导原则中明确提及了在药物进行临床对照试验时，一是应尽量为受试者提供临床实践中最佳治疗方式/药物；二是新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标。业内普遍认为，此次指导原则的出台，与中国新药靶点扎堆，me-worse案例和早期临床试验参照组设置不当等问题相关。

04
新冠疫苗研发
让全球见证中国速度！

2021年初，中国研制的多款新冠疫苗陆续上市，为抗击疫情提供了有力武器。2月5日，科兴中维的新型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）附条件批准上市，自递交上市申请到获批仅用时3天。Ⅲ期临床结果显示，新型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）对预防新冠病毒所致疾病的保护效力均在50%以上，最高可达91.25%。

2月25日，国家药监局附条件批准国药集团中国生物武汉生物制品研究所有限责任公司的新型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）注册申请。此次批准的适应症用于预防由新型冠状病毒感染引起的疾病（COVID-19）。

2月25日，康希诺生物的重组新型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载体）附条件批准上市。该疫苗是首个国产腺病毒载体新冠病毒疫苗，适用于预防由新型冠状病毒感染引起的疾病（COVID-19）。单针接种28天后保护率为65.28%，标志着灭活疫苗之外的另一条技术路线取得突破。

此外，为满足世界各国特别是发展中国家对新冠疫苗的需求，中国积极展开疫苗国际合作，并正式加入“新冠肺炎疫苗实施计划”，为把疫苗作为全球公共产品，实现发展中国家的可及性和可负担性而共同努力。中国疫苗已成为“发展中国家的生命线”

05
医保目录动态调整
随批随谈逐渐常态化

2021年，国家基本医保药品目录再次调整，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛，群众用药的可及性和公平性，进一步提高。2021年国家医保药品目录内药品总数2860种，已于2022年1月1日执行。

新药进入医保目录面临的首个挑战就是降价。创新药的市场价值与投入是否能得到满足也成为市场关注的焦点。值得提及的是，今年进入谈判的国家重大创新药有23个，其中22个顺利进入国家医保目录，且获批上市到纳入医保目录平均周期在一年零两个月。据中国医药创新促进会统计，本次谈判纳入其16家会员单位共计21款药品，其中2021年上市药品数量为11个，占比达到52.4%，随批随谈逐渐常态化，医保准入加速进行中。

06
药品集中带量采购迈向常态化

2021年2月3日，国家医保局组织开展了第四批全国药品集中带量采购工作。45种拟采购药品全部采购成功，拟中选药品平均降价52%。

国家组织药品集中采购工作，是对既往药品集中采购制度的重大改革。本次集中采购工作是在国务院办公厅颁布的《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》（下文简称《意见》）指导下的一次成功实践，标志着我国药品集中采购制度基本成形，并取得阶段性成果，有序的市场竞争机制得到充分发挥，制度体系正在发挥出合力，并迈出了药品采购制度常态化制度化建设的新步伐。

随着药品集中带量采购制度改革的深化发展，集中带量采购将成为公立医疗机构医药采购的主导模式。未来，将继续探索创新集中采购手段，对普适性较强的品种按统一规则集中采购；对高值医用耗材按“一品一策”不断推进；对特征性较强品种探索专项集中带量采购；对适应症功能主治相似品种探索合并采购；对供求关系变化大的探索分阶段议价采购。同时，集采的品类也从化学药扩展到生物药、高值医用耗材等等。带量采购成为企业行动的指挥棒，集采之下，仿制药迈入微利时代，企业如何突围转型成为摆在面前的生死难题。

07
国谈双通道落地
打通可及性“最后一公里”

国家医保局会同国家卫健委联合出台的《关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制指导意见》提出，拟将零售药店纳入谈判药品供应保障范围与定点医疗机构形成谈判药品报销“双通道”。截至年底，浙江、上海、河北、广东、安徽、湖南、江西、广西等多地已完成国谈药品“双通道”管理。

08
罕见病高值药首进医保
实现零的突破

2021年12月，国家医保局正式发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）的通知》，两款重磅罕见病药物：诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片（复彼能）均出现在调整后的医保药品目录中。调整后的医保药品报销目录已于2022年1月1日起实施，此举将大幅改善我国数万SMA和MS患者治疗负担沉重、生活质量严重受损的困境，也为更多罕见病患者带来希望。

创新之路永远都是坎坷向前，经历了2021年的各种洗礼，生物医药行业正在涅槃重生。在开往2022年的列车上，转型阵痛、拥抱创新将是中国医药行业走向未来、走向国际的必经阶段。医药创新正当时，我们应该比以往更加专注。

参考资料：
药渡数据库
一文看懂中国及全球获批的新冠疫苗（药时代）
刚刚！第四批药品集采拟中选结果公布！平均降价52% ！（中国医药报）
2021年国家医保药品目录调整结果公布：新增74种药品（澎湃新闻）