毫无疑问，“灵魂砍价”是2021年的关键词之一，背后的逻辑是“每一个群体都不应该被放弃”。

健识局梳理公开信息发现，诺西那生钠注射液进入医保后，各地的患者自付费用不完全一致。在宁波，第一年需要打6针，费用为19.8万元，患者一年自费3万元左右，合每针5000元；在郑州，经过两次医保报销，患者每针自付约16000元。

未来，一定会有更多天价药进入医保。诺西那生钠的今天会不会成为其它“天价药”的明天？

01
医保砍价五大逻辑

按照国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员王琳的公开说法，“罕见病用药保障机制里最硬核的问题，是超值孤儿药的支付问题”。

2020年，国家医保局就有意将诺西那生钠纳入谈判。不过，渤健当时抛出的价格是每针69.97万元，没得商量。主管部门只能作罢。

在2021年11月11日进行的这场谈判中，谈判专家与企业代表双方用时90分钟，历经8轮砍价，从一开始的每针53680元一直谈到了3万元左右。

明白这一系列“砍价”依据什么逻辑，就明白了医保局会如何对待其他高价药物。

其一
30万年费是不成文的门槛。

这也是渤健一开始报价5万左右的原因。国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰解释过：年治疗费用30万元这一门槛不是人为设定出来的，而是统计出来的，“近3000个医保药品中，医保基金最高支付额是30万元。”

王琳告诉健识局，医保基金要保证安全性、公平性，如果罕见病药物以非常高的价位进入医保目录，对基本医保基金的安全性可能会产生影响。

她也提醒，超值罕见病药物以“地板价”进入医保目录的方式是否有可复制性，也值得研究；此外，它如何进院、到药房，包括病人的药物可及性都应该深入跟踪和研究。

其二
精确测算。

医保药品要综合考虑参保人合理用药需求、药品临床价值、创新程度、医保基金承受能力等，而不是漫天砍价。

2021年医保谈判首次制定了药物经济学测算指南，统一测算标准。同时，参与测算的40多位药物经济学专家从临床疗效、安全性、经济性、创新性和公平性等5个维度对创新药物进行考察，并分别作为其价格调整的因素。

同一个药品配置两名专家，进行“背对背测算”，以提升评审质量和科学程度。

其三
存在竞品。

除了诺西那生钠，诺华的Zolgensma和罗氏的利司扑兰均为脊髓性肌萎缩症药物。

诺华的Zolgensma是2019年5月在美国获批的，2022年1月7日，这款药物在中国开展临床试验的申请获受理。2022年，极有可能Zolgensma也获得医保资格；另外，2021年6月，国家药监局已经批准了罗氏的利司扑兰口服溶液用散上市，诺西那生钠面临强有力的竞争。

与诺西那生钠注射液需要腰椎穿刺给药不同，利司扑兰是一款口服药，依从性更好；价格方面，利司扑兰在中国的定价是每瓶零售价6.38万元，赠药后年费用约合65万元。

如果诺西那生钠不进医保，万一利司扑兰进去了，渤健承担不起这样的失败。所以渤健能下定决心接受“砍价”，这也是医保方“灵魂砍价”的底气之一。

其四
多数的罕见病药物为国外已经上市多年的产品，其研发成本已经部分或全部回收。

国家医保局医药服务管理司原司长熊先军就极不赞成药企维持所谓“全球定价策略”，按照他的公开说法：那些药物“在美国市场销售多年，早已经将研发成本都收回了，再进入中国市场就要考虑中国的国情”。

其五
天价药之所以能谈成地板价，医保局的最大底气是国内更大的市场。

有分析称，鉴于中国脊髓性肌萎缩症近3万患者的市场，渤健之所以接受大幅降价，更多是抢占中国市场的考量。

02
降价只是第一步

普通消费品可以分低、中、高端，救命药不分贵贱，只以治好病为终极目的。很多罕见病患者因病致贫，“天价药”远远超过了普通家庭的购买能力。

全球医药行业对罕见病产品形成一整套基本认识：患者人数少、研发费用高。

一方面，高昂的定价让大多数患者无法从最新的科技成果中受益；另一方面，没有足够商业回报会打击药企积极性，甚至退出市场。诺华的Zolgensma在美国的价格确定为212万美元，立马引来全球舆论的口诛笔伐。

即便是已被纳入医保报销的，年治疗费用也至少数万元，归根结底：患者太少了。

对企业来说，研发和生产成本是一个方面，临床试验成本则是另一大部分，由于罕见病患者人数少，凑齐临床入组患者耗费巨大。

王琳认为，这些“天价药”以低价进入医保目录后，支付端稳定了，但对今后的新药研发、科技创新会有哪些影响？对国外创新药品的引进会有哪些影响？这些都值得深思。

临床研究中的“同情用药”也可作为一种辅助手段，这样既可以帮助到无力支付的患者，也能够得到更多真实世界数据。

但这不是主要解题手段，而且伴随巨大的伦理问题。

降价，仅是罕见病用药保障的第一步。如何真正减轻广大患者的经济负担？在2018年《第一批罕见病目录》诞生之后，全国各地已开展不同形式的探索。

03
地方医保的探索

2018年3月，河南省更新《重特大疾病医疗保障门诊病种目录》，将多发性硬化、肌萎缩侧索硬化、原发性免疫球蛋白缺乏症、特发性肺纤维化等16种疾病纳入门诊报销范围。

尤为特别的是：这16个新增病种的报销限额只要符合规定，就不设起付线。

河南的城乡居民基本医疗保险统筹基金支付比例为80%，将罕见病用药纳入门诊报销范围，无疑是在保障模式的探索上迈出了一大步。

持续挺进的还有成都。2021年3月，成都医保局公布《罕见病用药保障药品范围及认定标准》明确，凡是国家《第一批罕见病目录》中明确的疾病适应症，在医保支付40万每年以内、个人负担6万每年以内的条件下，患者可获得持续规范用药。

2021年8月，诺西那生钠尚未进入国家医保的时候，已先行进入了“成都市罕见病用药保障药品范围”，加上相关基金会援助，每位患者的第一针费用是5.9万元，这一金额已经大幅接近目前的医保价。

在地方被纳入医保，也为随后的国家谈判打下坚实的基础。蔻德罕见病中心创始人黄如方表示，成都模式很接地气，只有回答了患者需要掏多少钱的问题，才能判断罕见病报销模式能否持续运转。

浙江模式，则是从疾病入手，利用统一筹资标准、统一待遇水平，统一用药管理组建罕见病专项基金。具体而言， 30万元以下报销比例为80%；30万元到70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销。按照个人负担封顶的原则，浙江罕见病患者个人负担每年最多不超过10万元。

健识局注意到，除上述地区之外，青岛、上海等地都以不同方式探索罕见病医保支付方式改革，纵观各地，报销比例平均在60%以上。同时，各地也显示出同一个问题：

如果资金筹措仅依赖于医保和大病保险基金，会受限于各地医保水平发展极不平均的现状。

比如，诺西那生钠注射液是医保乙类用药，由于各地医保政策略有差异，医保乙类药品的报销范围在70%到80%之间，叠加地的惠民政策，大部分地区患者的自费部分约为数千元到1.5万元之间。

地方医保各自更灵活的保障方式，其实是企业乐见的局面。将这一地方尝试普及化，则能在一定程度上缓解国家医保必须“砍价”一步到位的压力。

北京大学药学院药事管理与临床药学系主任史录文认为，今后罕见病的用药保障，应根据各地实际情况，结合相关测算结果，适度扩大保障范围，提高保障水平。

全国政协委员、北京大学第一医院原副院长、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁则建议，人社部、民政部、财政部和卫计委等多部门可共同制定规范性文件，综合目前经济社会发展水平、医保基金结余、罕见病发病和诊治情况，经组织专家认证，可分期分批地逐步确定罕见病医疗保障病种范围。

04
多层次保障

进医保并非“天价药”飞入寻常患者家的唯一解法。纵观全球经验，仅靠政府兜底显然不现实。

早在上个世纪80时代，美国第一步先认定孤儿药的定义，即每年患病人数低于20万人。经过近30年的发展，美国罕见病的公共医疗政策、药品获得途径以及报销方式都相对完善，即便是动辄每年10万美元的治疗费用也能负担。

高额的回报，直接拉动跨国巨头研发热情高涨。

中国罕见病诊疗尚属于起步阶段。不过，国家卫健委联合五部委于2018年公布《第一批罕见病目录》之后，相关领域驶入了快车道。

“钱总是要有人出的。”多位药物经济学专家向健识局表示，在基本医疗保险之外寻找其他的罕见病药物支付路径，成为业界与各国政府共同的选择。

中国财政科学研究院副研究员朱坤表示，罕见病的诊疗必须依靠多层次的保障机制。“这离不开基本医保和医疗救助完成全覆盖，而商业保险、医疗互助、慈善选择以及个人努力，都可以让罕见病患者享受到更优质诊疗服务。”

事实上，普惠型商业保险与地方政府联手，或许能探索出成功模式。以第一批罕见病目录为基准，全国目前已推出的120个惠民保中，有51个涉及罕见病用药保障。

其中，19个惠民保明确提出保障罕见病，覆盖多发性硬化、法布雷病、脊髓型肌肉萎缩症、特发性肺纤维化，黏多糖贮积症等多个病种。

尽管惠民保并不能从根本解决罕见病药物支付问题，但报销额度至少保证在6成或可享受几十万甚至几百万的报销额度，让公众看到了更多治疗的希望。

不过，由于各地经济条件不尽相同，仍有很多罕见病患者无法得到保障。显然，罕见病的防治体系建设应从上而下推动。
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2020年3月，国务院印发《关于深化医疗保障制度改革的意见》的第八条明确：促进多层次医疗保障体系发展，包括探索罕见病用药保障机制。图片

国家首批罕见病目录影响力评估（2018-2021）

距离国家首批罕见病目录落地已过3年，中国罕见病领域的临床诊治、药物进展、政策支持进展如何？

即日起，健识局携手蔻德罕见病中心，从政策、产业、科研、临床、社会、患者组织六大方向，发布《国家首批罕见病目录影响力评估（2018-2021）》。