11 月 5 日，诺诚健华宣布，其 BTK 抑制剂奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）的 III 期研究达到主要终点，该研究结果已入选 2026 年美国血液学协会（ASH）年会口头报告。Insight 数据库显示，奥布替尼是首个递交 ITP 适应症上市申请的国产 BTK 抑制剂。

这是一项 III 期、安慰剂对照、多中心临床试验，旨在评估奥布替尼治疗中国成人经治慢性原发免疫性血小板减少症的疗效和安全性。研究共入组 196 例受试者，按 2:1 比例随机分组，其中奥布替尼组 131 例、安慰剂组 65 例。在双盲阶段，受试者每日口服一次 50 mg 奥布替尼或安慰剂，治疗周期为 24 周。主要终点为持久应答，即在双盲期最后 12 周内 6 次访视中至少 4 次血小板计数≥50×10⁹/L，且未接受挽救治疗。

结果显示，奥布替尼治疗慢性 ITP 患者的 III 期研究达到主要终点。奥布替尼组持久应答的主要终点达标率为 32.8%，较安慰剂组大幅改善 25.5%，具有显著统计学意义（P=0.0001）。

与此同时，奥布替尼组达到多个次要疗效终点，奥布替尼组在 ITP 患者中起效迅速，自给药第 7 天起显著优于安慰剂组。在血小板应答者中，奥布替尼组首次应答时间更快，中位应答时间为 14 天，安慰剂组中位时间为 42 天。此外，奥布替尼显著降低了患者对挽救治疗的需求。

奥布替尼组安全性良好，安全性特征与安慰剂组相当，未见明显的安全性风险升高。大多数治疗期间出现的不良事件（TEAE）为 1–2 级。

根据 Insight 数据库，全球目前仅有一款 BTK 抑制剂获批治疗 ITP，即赛诺菲的利扎布替尼。2026 年 5 月，诺诚健华奥布替尼的 ITP 适应症上市申请获得受理，这是奥布替尼首个报上市的自免适应症，也是首个递交 ITP 适应症上市申请的国产 BTK 抑制剂。