11 月 4 日，CDE 官网公示，辉瑞公司的马塔西单抗注射液拟纳入优先审评，适应症为：适用于 6 岁至不满 12 岁的存在或不存在凝血因子抑制物的儿童血友病患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。马塔西单抗（Marstacimab、PF-6741086）是辉瑞研发的一款 first-in-class 血友病疗法，每周皮下注射一次。

截图来源：CDE 官网

不同于 FVIII 和 FIX 替代疗法，马塔西单抗的作用机制并非替代缺失或不足的凝血因子，而是旨在靶向组织因子途径抑制剂（TFPI），TFPI 是人体天然抗凝血剂之一，其作用是抑制血液凝固的启动。马塔西单抗通过靶向 TFPI 的 Kunitz 2 结构域，帮助重建出血和凝血（或止血）之间的平衡，从而实现出血保护和简便给药的双重目标。

2024 年，马塔西单抗在美国、欧盟、日本获批上市，成为全球首个获批的用于治疗 A 型或 B 型血友病的抗 TFPI 药物。在国内，马塔西单抗于 2025 年 11 月首次获批上市，适用于 12 岁及以上儿童和成人重型 A 型血友病或者 B 型血友病患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

本次拟纳入优先审评的适应症是 6-12 岁儿童血友病患者的常规预防治疗。在美国，FDA 曾授予该适应症突破性疗法认定、优先审评，并于今年 6 月批准其上市。

FDA 的批准是基于全球多中心 Ⅲ 期 BASIS 试验（NCT03938792）的结果。BASIS 试验结果显示：

在 6 至 17 岁无抑制因子的儿童中，接受马塔西单抗治疗的患者平均年化出血率 (ABR) 为 1.8（99% CI：1.1-2.6），而接受常规预防治疗的患者基于历史模型的平均治疗出血年发生率为 3.6（99% CI：1.3-5.8）。

在 6 至 17 岁有抑制因子的儿童中，接受马塔西单抗治疗的患者平均年化出血率为 1.4（99% CI：0.5-4.5），而接受按需治疗（on-demand）的患者基于历史模型的平均治疗出血年发生率为 18.9（99% CI：14.2-25.2）。

在 6 至 11 岁有抑制因子且既往接受过 OD 治疗的儿童中，接受马塔西单抗治疗的患者平均年化出血率为 1.4（99% CI：0.5-4.5），而接受按需治疗的患者基于历史模型的平均年化出血率为 18.9（99% CI：14.2-25.2）。接受治疗的患者（无论是否伴有抑制剂）在接受常规预防性治疗后，基于模型的平均年化出血率分别为 1.3 和 1.4，中位 ABR 分别为 1.0 和 1.0。

安全性方面，在 6 岁及以上成人和儿童患者中，无论是否伴有抑制剂，最常见的不良反应（≥2%）包括注射部位反应、头痛、发热、关节痛、腹泻、瘙痒和皮疹。在开放标签扩展研究中，共有 259 例患者接受了马塔西单抗 治疗，其中 2 例发生血栓栓塞事件（静脉和动脉）。