临床阶段生物技术公司Setara Biosciences宣布完成9000万美元A轮融资。该公司核心管线STAR-0871是一款潜在“first-in-class”口服TRPV4抑制剂,拟用于治疗腓骨肌萎缩症2C型(CMT2C)和膀胱过度活动症。
Setara成立于Jazz Pharmaceuticals收购Actio Biosciences之后。此前,Jazz收购Actio的核心资产是针对KCNT1相关癫痫的在研药物ABS-1230,而Setara则接手并继续开发Actio的其他研发项目,其中包括原名ABS-0871的STAR-0871。
STAR-0871靶向TRPV4离子通道。TRPV4参与机械刺激感知、细胞渗透压感知与调节等生理过程。CMT2C是一种罕见遗传性周围神经疾病,患者可能出现运动及感觉功能障碍。其主要致病机制涉及TRPV4基因功能获得性变异,导致TRPV4离子通道异常活化。
STAR-0871旨在通过选择性抑制TRPV4活性,针对CMT2C的致病机制发挥作用。由于TRPV4也参与膀胱相关生理功能的调节,公司计划进一步评估STAR-0871治疗膀胱过度活动症的潜力。
目前,STAR-0871已完成1期临床研究的健康志愿者部分,其CMT2C开发项目已获得美国FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病资格及快速通道资格。
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