专注于再生医学的生物技术公司Aspen Neuroscience宣布首次公开募股(IPO)定价,预计募集资金总额约1.406亿美元。Aspen Neuroscience的核心研发方向是利用诱导多能干细胞(iPSC)技术开发自体细胞疗法,治疗帕金森病等神经退行性疾病。其主要候选产品sasineprocel是一款在研的自体iPSC来源细胞疗法,旨在通过移植患者自身细胞衍生的神经细胞,替代帕金森病患者已经丢失的多巴胺能神经元。
帕金森病是一种以中脑多巴胺能神经元进行性丢失为重要病理特征的神经退行性疾病。现有药物主要通过补充多巴胺或调节相关神经信号缓解症状,但无法直接替代已经丢失的神经细胞。因此,将干细胞定向分化为多巴胺能神经前体细胞并进行移植,成为近年来帕金森病再生医学研究的重要方向。
Aspen Neuroscience采取自体细胞治疗策略,将患者自身细胞重编程为iPSC,再将其定向分化为多巴胺能神经前体细胞,随后用于移植。与异体细胞疗法不同,自体细胞来源有望降低免疫排斥风险,但仍需解决个体化细胞制备、质量控制及长期移植安全性等开发挑战。目前,sasineprocel正在针对帕金森病开展1/2a期ASPIRO临床研究。
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