住友制药（Sumitomo Pharma）宣布，美国FDA授予在研口服menin抑制剂enzomenib（DSP-5336）突破性疗法认定，用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病患者。该药此前已获得FDA快速通道资格，此次突破性疗法认定将为其后续临床开发及监管审评提供更多支持。

Enzomenib是一款口服小分子药物，通过抑制menin蛋白与赖氨酸甲基转移酶2A（KMT2A）蛋白之间的相互作用发挥抗白血病作用。Menin是一种参与调控基因表达和细胞生长的支架蛋白。在携带KMT2A重排或NPM1突变的白血病细胞中，menin相关蛋白相互作用可维持异常的致癌基因表达。Enzomenib通过阻断这一相互作用，下调白血病相关致癌基因的表达，促进白血病细胞分化，从而抑制肿瘤生长。

此前，住友制药在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布了enzomenib治疗复发或难治性急性白血病的1/2期研究数据。截至2025年10月4日，该研究共纳入116例患者，其中108例为急性髓系白血病（AML）患者。在15例既往未接受过menin抑制剂治疗、携带KMT2A重排且接受enzomenib 300 mg、每日两次治疗的患者中，ORR达到73.3%，完全缓解（CR）及伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的患者比例合计为40%。在剂量优化阶段的39例KMT2A重排患者中，中位总生存期（OS）为11.8个月。

安全性方面，在116例患者中，治疗相关恶心和呕吐的发生率分别为16.4%和11.2%。12.9%的患者出现分化综合征，但未因此发生死亡、停药或剂量降低。这些早期结果为enzomenib的后续注册性开发提供了初步临床依据。