阿斯利康（AstraZeneca）今日宣布，旗下Alexion为efzimfotase alfa提交的生物制品许可申请（BLA）已获美国FDA受理并授予优先审评，用于治疗2岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者。

这一BLA主要基于efzimfotase alfa的3项3期研究，包括在既往未接受Strensiq（asfotase alfa）治疗的青少年和成人患者中开展的HICKORY研究、在既往未接受Strensiq治疗的儿童患者中开展的MULBERRY研究，以及在既往接受过Strensiq治疗的儿童患者中开展的CHESTNUT研究。Efzimfotase alfa在3项3期研究中总体耐受性良好。

其中，MULBERRY是一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，共纳入29例2岁至不足12岁的HPP儿童患者。第25周时，efzimfotase alfa组影像学总体变化印象（RGI-C）评分中位数为1.67，安慰剂组为0，组间中位差为1.67（95% CI：0.66～2.00；p=0.0003）；研究还达到以佝偻病严重程度评分（RSS）评估的关键次要骨骼健康终点。CHESTNUT研究则显示，既往接受过治疗的儿童转换至efzimfotase alfa后，骨骼健康总体得到维持。

Efzimfotase alfa是一款在研酶替代疗法（ERT），旨在补充HPP患者缺乏的碱性磷酸酶（ALP）活性，从而针对疾病的根本病因发挥作用。该药采用每两周一次皮下注射给药。新闻稿指出，如果获批，efzimfotase alfa有望成为首款不受疾病起病年龄限制、同时针对HPP骨骼异常和功能障碍的治疗选择。