BioMarin Pharmaceutical今日宣布，C型利钠肽（CNP）类似物Voxzogo（vosoritide）治疗软骨发育不良（hypochondroplasia）儿童的3期CANOPY-HCH-3研究完整结果发表于NEJM Evidence，并在欧洲儿科内分泌学会（ESPE）2026年会上公布。

研究达到主要终点，并在多项预设生长指标上取得统计学显著改善。BioMarin近期已向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），寻求将Voxzogo适应症扩展至软骨发育不良儿童。Voxzogo通过调节成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）下游信号通路促进软骨内成骨。

CANOPY-HCH-3是一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，共纳入80例3～17岁软骨发育不良儿童，受试者按照1：1接受Voxzogo或安慰剂治疗。主要终点为第52周时年化生长速度（AGV）较基线的变化。结果显示，第52周时，与安慰剂组相比，Voxzogo组AGV较基线变化的最小二乘均值差为2.33 cm/年（p<0.0001），研究达到主要终点。

安全性方面，研究结果与Voxzogo既往在软骨发育不全相关研究中的已知安全性特征一致，大多数不良事件为轻度，未发现与治疗相关的严重不良事件。