Nanoscope Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理其光遗传学基因疗法Mogenry（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）的生物制品许可申请（BLA），拟用于治疗伴严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）患者。新闻稿指出，如果获批，Mogenry有望成为首款用于这一患者群体、无需针对特定致病基因的疗法。

此次BLA主要基于1/2a期研究、RESTORE 2b/3期研究以及REMAIN长期随访研究的数据。RESTORE是一项多中心、随机、双盲、假手术对照研究，达到主要终点和关键次要终点，在第52周和第76周均观察到视力改善。安全性方面，Mogenry总体耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。

Mogenry是一款一次性玻璃体内注射的光遗传学基因疗法，基于多特征视蛋白（MCO）技术开发。该疗法将经基因工程设计的视蛋白基因递送至视网膜双极细胞，使光感受器丧失后仍存活的细胞重新获得光敏感性，并利用剩余视觉通路产生视觉信号。Mogenry无需在治疗前进行特定致病基因检测。

视网膜色素变性是一组遗传性视网膜退行性疾病，与100多个基因中的1000余种突变有关。MCO-010此前已获得美国FDA快速通道资格和孤儿药资格。