eGenesis日前公布其基因编辑猪肾EGEN-2784正在开展的扩大使用(Expanded Access)研究的临床进展。自2024年3月以来,共有5例肾衰竭患者接受EGEN-2784移植,其中3例在无需透析的情况下维持肾功能超过8个月,其中1例已超过9个月,并仍在随访中。5例患者中,有2例此后成功接受人类供体肾移植。
新闻稿指出,这两例患者是目前报道的首批从异种移植过渡至人类同种异体移植的病例,为基因编辑猪肾移植后继续接受人类供体肾移植的可行性提供了临床证据。其中一例患者在接受EGEN-2784移植后约9个月内无需透析,并在移除异种移植物82天后成功接受人类供体肾移植。相关病例已发表于《柳叶刀》。
eGenesis计划于2027年第一季度启动1/2/3期RESTORE研究,评估EGEN-2784治疗肾衰竭患者的安全性和有效性。该研究预计纳入33例等待人类供体肾移植的患者。
EGEN-2784是eGenesis开发的基因编辑猪源肾脏,通过三类遗传修饰改善与人体的相容性并支持长期功能,包括去除3种可能引发超急性免疫排斥的糖抗原、导入7个人源转基因,以调节免疫反应、减轻炎症、改善凝血相容性并调节补体激活,以及灭活内源性逆转录病毒以提高安全性。
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