Stoke Therapeutics和渤健（Biogen）日前公布在研反义寡核苷酸（ASO）疗法zorevunersen治疗Dravet综合征的最新长期临床数据。此次公布的信息进一步细化了此前披露的1/2a期及开放标签扩展（OLE）研究结果：接受zorevunersen联合标准抗癫痫药物治疗的患者在持续减少癫痫发作的同时，认知和行为改善可维持至4年。与OLE基线相比，认知和行为指标在治疗第1、2、3和4年时均显示出具有统计学显著性的改善。

新的探索性分析进一步评估了与Dravet综合征严重疾病负担相关的癫痫发作类型。结果显示，接受zorevunersen治疗的患者中，全面强直-阵挛发作和局灶性进展为双侧强直-阵挛性发作均持续减少，相关改善维持至OLE研究第3年。这些严重癫痫发作类型与癫痫猝死（SUDEP）的较高风险相关。

另一项分析显示，患者生活质量改善可维持至治疗第28个月。该结果采用EuroQol视觉模拟量表（EQ-VAS）进行评估。安全性方面，zorevunersen总体耐受性良好，部分患者接受治疗已超过5年。截至2026年7月31日，累计给药超过930剂。约94%的患者出现脑脊液（CSF）蛋白检测值升高，其中59%被归类为治疗期间出现的不良事件，但未观察到与CSF蛋白升高相关的严重或重度临床表现，也未报告脑积水病例。

全球关键性3期EMPEROR研究正在评估zorevunersen的疗效和安全性，计划用于主要分析的人群已经完成入组，共纳入162例患者。公司预计于2027年第三季度获得3期研究数据，并计划据此在2027年下半年完成向美国FDA滚动递交的新药申请（NDA）。

Zorevunersen旨在通过未发生突变的SCN1A基因拷贝提高脑细胞中功能性NaV1.1蛋白的产生，从而针对Dravet综合征的潜在疾病根源。新闻稿指出，目前尚无获批的Dravet综合征疾病修饰疗法。