United Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理雾化吸入Tyvaso（treprostinil）的补充新药申请（sNDA），用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。公司预计FDA将在2027年4月底前完成审评。

此次申报主要基于TETON-1和TETON-2两项3期研究的积极结果。两项研究的合并分析达到主要疗效终点：治疗至第52周时，与安慰剂相比，雾化吸入Tyvaso组患者绝对用力肺活量（FVC）较基线的变化显著改善111.8 mL（Hodges-Lehmann估计值；95% CI：79.7～144.0 mL；p<0.0001）。合并分析还显示，该疗法在多数关键次要终点上达到统计学显著性，包括降低临床恶化事件风险和急性IPF加重风险，以及改善预测FVC百分比、King简明间质性肺病生活质量问卷（K-BILD）和肺一氧化碳弥散量（DLCO）等指标。

TETON-1和TETON-2均为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期注册性研究，在52周治疗期间评估雾化吸入Tyvaso治疗IPF患者的安全性和疗效。两项研究的主要终点均为第52周绝对FVC较基线的变化。TETON-2结果此前发表于《新英格兰医学杂志》，两项研究的合并结果也已在美国胸科学会（ATS）年会上公布并同步发表于《新英格兰医学杂志》。

Tyvaso是一款吸入型前列环素类似物，目前已获FDA批准用于改善肺动脉高压（PAH）以及间质性肺疾病相关肺高压（PH-ILD）患者的运动能力。新闻稿指出，如果此次IPF适应症获批，雾化吸入Tyvaso将成为用于IPF的首款吸入式抗纤维化疗法。