uniQure今日宣布，已向美国FDA递交在研基因疗法ifezuntirgene inilparvovec（AMT-130）的生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准该疗法用于治疗亨廷顿病。公司同时向英国药品和医疗产品管理局（MHRA）递交了该疗法的上市许可申请（MAA）。

此次美国和英国监管申报主要基于AMT-130的1/2期临床研究3年数据分析。研究将接受AMT-130治疗的患者与来自Enroll-HD自然病史数据库、经倾向评分匹配的外部对照进行比较，结果显示AMT-130具有减缓疾病进展的潜力。公司计划在2026年第三季度结束前进一步公布正在进行的1/2期临床研究4年数据。

AMT-130是一款一次性给药的在研基因疗法，采用uniQure的基因沉默miQURE平台并包含一段微小RNA（miRNA），旨在沉默亨廷顿蛋白基因，并减少潜在高毒性的外显子1蛋白片段产生。治疗通过磁共振成像（MRI）引导下的对流增强立体定向神经外科方式，将疗法直接递送至纹状体。新闻稿指出，AMT-130是首款同时获得FDA突破性疗法认定和再生医学先进疗法（RMAT）认定的亨廷顿病在研疗法，同时还获得了快速通道资格。该新闻稿同时指出，目前尚无获批疗法能够延缓亨廷顿病发病或减缓疾病进展。