UroGen Pharma今日宣布，已向美国FDA提交在研药物UGN-103（mitomycin，丝裂霉素）膀胱内灌注溶液的新药申请（NDA），拟用于治疗成人复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）。此次NDA主要获得正在进行的3期UTOPIA临床试验数据支持。UTOPIA是一项单臂、多中心研究，旨在评估UGN-103治疗成人复发性LG-IR-NMIBC患者的疗效与安全性。

研究数据显示，UGN-103治疗后3个月完全缓解（CR）率为77.8%（95% CI：68.3%，85.5%）；根据Kaplan-Meier分析，其6个月持续缓解率为94.5%（95% CI：86.1%，97.9%）。UroGen Pharma表示，UTOPIA研究中UGN-103观察到的3个月CR率和6个月DOR结果，与ZUSDURI关键性ENVISION试验中观察到的结果一致。需要指出的是，由于相关数据来自不同的临床研究，因此并未进行正式的跨试验比较。

UGN-103是在Zusduri（丝裂霉素）基础上进行改良的膀胱内注入溶液，其生产流程更精简、复溶步骤更简化，同时保留UroGen已有的可延长膀胱内药物暴露时间的给药策略。Zusduri是一种创新的丝裂霉素膀胱内注入溶液。该产品采用UroGen自主研发的RTGel技术，这是一种基于水凝胶的持续释放平台，旨在延长膀胱组织与丝裂霉素的接触时间，提高药物疗效，从而治疗肿瘤。在门诊环境下，医护人员可通过导尿管将Zusduri直接注入患者膀胱，实现非手术方式的肿瘤治疗。根据新闻稿，Zusduri是首款获FDA批准用于复发性LG-IR-NMIBC成年患者的治疗方案。