再鼎医药（Zai Lab）与argenx宣布，评估Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa）皮下注射疗法治疗成人自身免疫性肌炎的3期ALKIVIA研究取得积极顶线结果。根据新闻稿，ALKIVIA是首项在免疫介导性坏死性肌病（IMNM）患者中显示疾病活动度获得具有统计学显著性且具临床意义改善的3期研究，而这一自身免疫性肌炎亚型目前尚无获批疗法。

分析显示，该研究达到主要终点（p=0.0011）：在IMNM与皮肌炎（DM）合并人群中，与安慰剂相比，efgartigimod治疗组患者在第52周的平均总改善评分（TIS）改善幅度高出15.4分，分别为47.95分和32.56分。治疗获益最早自第4周开始出现，并在整个一年治疗期间持续存在，即使患者同期逐步减少类固醇用量，efgartigimod组仍持续优于安慰剂组。研究还显示，efgartigimod在IMNM和DM两个亚型中均带来幅度相近的临床改善，其中IMNM亚组达到预设分析的主要终点（p=0.0048），第52周平均TIS较安慰剂多改善14.8分（45.05分 vs 30.24分）。在样本量较小的DM亚组中，efgartigimod组同样观察到14.5分的临床改善差异（51.51分 vs 36.96分；p=0.1093），但未达到统计学显著性。安全性方面，efgartigimod在ALKIVIA研究中总体耐受性良好，观察到的安全性特征与既往研究及其已知安全性特征一致。

Vyvgart是一款靶向FcRn的“first-in-class”疗法。其静脉输注（IV）制剂在2021年12月获批，成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。该疗法可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。Vyvgart Hytrulo是Vyvgart和重组人透明质酸酶PH20的皮下注射产品组合。重组人透明质酸酶PH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。