ProMIS Neurosciences今日宣布，其主要候选药物PMN310用于治疗阿尔茨海默病（AD）所致轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默病患者的1b期PRECISE-AD试验取得积极的盲态6个月中期安全性和生物标志物结果。

在对136例AD患者开展的盲态中期分析中，PMN310在所有基因型患者中均表现出良好的安全性特征。截至数据截止日期，未报告淀粉样蛋白相关影像异常伴水肿（ARIA-E）病例；与此同时，与疾病相关的生物标志物出现了早期、方向一致的变化，这些变化可能反映了试验的随机分组模式。目前，该试验仍处于盲态并持续进行中，预计将于2027年第一季度公布12个月顶线结果。

中期结果亮点：

• 所有基因型患者均表现出良好的安全性特征：未发生ARIA-E，总体ARIA发生率为4.4%，均为轻度且无症状。截至中期分析时，未发生与治疗相关的严重不良事件，也未出现因药物相关原因导致的停药。

• 高风险APOE4携带者中的安全性特征一致：在受试者中，APOE4携带者占61%，其中11%为APOE4纯合子；所有基因型患者均未观察到ARIA-E。

• 早期生物标志物变化与药物作用于预期靶点相一致：在盲态分析中，大多数患者的疾病相关生物标志物水平下降，而按照自然病程轨迹，这些指标原本预计会升高。68.5%的患者血浆pTau217较基线下降，62.5%的患者脑脊液MTBR-tau243水平下降。这些结果与潜在的有益药物效应一致，也可能反映该试验活性药物组与安慰剂组按3：1比例随机分组的设计。上述结果为盲态中期生物标志物观察结果，即目前尚不清楚患者被分配至药物组还是安慰剂组。这些生物标志物趋势并不能用于判定疗效，其最终也未必能够反映临床效果。

PMN310是ProMIS用于治疗AD的主要候选产品，是一种人源化IgG1单克隆抗体，旨在选择性靶向有毒的淀粉样蛋白β寡聚体。此类寡聚体被认为是阿尔茨海默病最早出现且破坏性最强的驱动因素之一。PMN310可避免与淀粉样蛋白斑块和血管沉积物结合。这种选择性可能降低或消除ARIA的风险，ARIA通常与结合淀粉样蛋白斑块的抗体有关。2025年7月，美国FDA授予PMN310快速通道资格。