Minoryx Therapeutics与Neuraxpharm Group宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会已建议批准Nezglyal（leriglitazone）上市，用于治疗2～12岁、脑部病灶钆（Gd）增强阴性的男性脑型肾上腺脑白质营养不良症（cALD）患者。

此次积极意见主要基于2/3期NEXUS研究结果，以及来自同情用药项目的其他真实世界证据。cALD是一种严重的致残性疾病，其特征是脑部出现脱髓鞘病灶，病情可迅速进展，导致急性神经功能恶化，患者可能在3～4年内死亡。

Leriglitazone是Minoryx Therapeutics开发的一款具有口服生物利用度、可穿透血脑屏障的选择性过氧化物酶体增殖物激活受体γ（PPARγ）激动剂，正在开发用于治疗中枢神经系统（CNS）疾病。在多种疾病动物模型的临床前研究中，leriglitazone通过调节与神经炎症、脱髓鞘、线粒体功能障碍、氧化应激和轴突变性相关的通路，获得了临床前概念验证。

在临床试验中，leriglitazone在NEXUS研究的儿童cALD患者和ADVANCE研究的成人cALD患者中均显示出临床获益。NEXUS研究结果显示，儿童cALD患者在接受超过96周治疗后，或在接受造血干细胞移植（HSCT）前的一次访视时，临床和影像学状况均保持稳定。ADVANCE研究数据则显示，leriglitazone可减缓cALD疾病进展。截至目前，已有超过170例cALD患者接受leriglitazone治疗。