BridgeBio Pharma今日宣布，美国FDA已受理encaleret用于治疗常染色体显性遗传性低钙血症1型（ADH1）患者的新药申请（NDA）。FDA已将PDUFA目标行动日期定为2027年5月8日。

Encaleret治疗ADH1的3期CALIBRATE临床试验达到所有预设的主要疗效终点和关键次要疗效终点。研究结果显示，encaleret有望通过靶向ADH1的根本遗传病因成为疾病修饰疗法。研究的主要结果包括：

随机接受encaleret治疗的受试者中，76%同时达到目标血钙和尿钙水平；相比之下，这些受试者在接受标准治疗期间达标的比例为4.4%（p<0.0001）。

随机接受encaleret治疗的受试者钙代谢迅速且持续改善，血钙水平在第3天即观察到升高，尿钙水平在第3周下降，并维持至第24周。

第24周时，随机接受encaleret治疗的受试者中，同时达到目标血钙和尿钙水平的比例高于继续接受标准治疗的受试者（encaleret组为76%，标准治疗组为19%；p<0.0001）。

Encaleret展现出良好的安全性和耐受性，encaleret组无受试者停药，严重不良事件发生率较低，且两组发生频率相似。

Encaleret是一款在研口服小分子药物，正在被研究用于治疗ADH1和慢性甲状旁腺功能减退症，其设计旨在选择性负向调节钙敏感受体（CaSR）。Encaleret已获得美国FDA授予的快速通道资格，并在美国、欧盟和日本获得孤儿药资格。