7 月 23 日，CDE 官网公示，凯西医药递交的甲磺酸洛美他派胶囊新适应症上市申请获得受理。根据该药的临床研究进度，Insight 推测本次申报的适应症可能为儿童纯合子家族性高胆固醇血症。

来源：CDE 官网

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病。HoFH 患者大多从小皮肤上就有「黄色瘤」，这是因为他们天生清理「坏」胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道就不通畅，导致自出生起血液中的 LDL-C 水平便显著升高，最高可达正常人的 10 倍。

由于 LDL-C 的「清理通道」天生就缺失或存在缺陷，即便联用多种降脂药物，仍有约 95% 的 HoFH 患者无法将 LDL-C 降到安全范围，约四成以上患者仍患有主动脉瓣上狭窄，明显增加了其过早死亡风险。

洛美他派是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂。该药的不同之处在于其并非清除血管内过多的「坏胆固醇」，而是从肝脏与肠道的「源头」减少「坏胆固醇」的生成，为常规降脂疗法反应不佳的 HoFH 患者开辟一条全新的治疗路径。

在海外，洛美他派已在美国、欧盟、日本获批上市，用于治疗成人以及儿童纯合子型家族性高胆固醇血症。

在中国，洛美他派曾被纳入第一批「临床急需境外新药名单」的品种，并于 2026 年 1 月首次获得 NMPA 批准上市，与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症。本次申报新适应症意味着该药有望惠及更多国内患者。