7月17日，诺华宣布美国FDA已正式批准Fabhalta®（伊普可泮，iptacopan）用于延缓原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的肾功能下降，适用于存在疾病进展风险的患者。此次批准基于优先审评资格，是继2024年8月该药获得FDA加速批准用于降低IgAN蛋白尿之后的全面升级。

新闻稿指出，Fabhalta由此成为首个且唯一一个能显著延缓原发性IgAN肾功能下降的补体抑制剂。从阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的首发适应症，到IgAN的加速批准，再到C3肾小球病适应症的拓展，直至此次IgAN的传统批准，Fabhalta的适应症版图在不到三年内完成了多次关键跨越。

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关于lgA肾病

原发性IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病之一，也是导致中青年人群肾衰竭的重要病因。该病以IgA免疫复合物在肾小球系膜区沉积为特征，激活补体替代通路，引发持续性的肾脏炎症与损伤。全球每年约有每百万人25例新发IgAN诊断。

更令人警惕的是，在存在持续性蛋白尿的IgAN患者中，高达50%的患者在确诊后10至20年内会进展至肾衰竭，最终需要依赖透析或肾移植维持生命。

长期以来，临床缺乏能够真正延缓肾功能进行性丧失的靶向治疗手段，延缓eGFR下降一直是IgAN治疗最核心、最迫切的临床目标。

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相关临床数据

此次传统批准基于III期APPLAUSE-IgAN研究的完整两年数据。研究结果显示，在两年治疗期内，Fabhalta组的估算肾小球滤过率（eGFR）年均变化为-3.0 mL/min/1.73 m²/年，而安慰剂组为-5.7 mL/min/1.73 m²/年。这意味着Fabhalta使肾功能下降速度减缓了48%，差异具有统计学显著性和临床意义。

除了eGFR这一核心终点，Fabhalta在蛋白尿改善方面同样表现突出——早在治疗开始后两周即可观察到具有临床意义的尿蛋白水平下降，且该改善在整个治疗期内持续维持。

安全性方面，Fabhalta的整体安全性与既往报告数据一致，最常见的不良事件为腹痛、头晕和恶心。需要关注的是，Fabhalta可能增加由荚膜细菌引起的严重感染风险，因此目前仅可通过REMS风险评估项目获得，要求患者在治疗前完成相应疫苗接种。

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诺华构建lgA肾病“组合拳”

在IgA肾病这一百亿级蓝海市场，诺华正通过多靶点布局构建系统性的竞争优势。除Fabhalta外，诺华在该领域还有两款产品处于不同阶段。

阿曲生坦（Atrasentan）是一款强效选择性口服ETA受体拮抗剂，已于2025年4月获FDA加速批准用于IgAN，成为该适应症首个且唯一的ETA受体拮抗剂。

泽戈奇拜单抗（Zigakibart）是一款靶向APRIL（增殖诱导配体）的IgAN新药，目前正处于III期临床阶段。

从补体抑制剂到ETA拮抗剂，再到APRIL靶向药，诺华针对IgAN不同致病驱动因素构建的产品矩阵，为患者提供了多维度的个体化治疗选择。

结 语

Fabhalta此次获得FDA传统批准，标志着IgAN治疗正式从“降低蛋白尿”这一替代终点时代，迈入了“直接延缓肾功能丧失”的硬终点时代。

对于患者而言，这意味着治疗目标从实验室指标的改善，真正转化为肾脏长期功能的保护。在美国市场，诺华已建立广泛的患者援助项目，几乎100%的患者每月自付费用不超过10美元，为药物的可及性提供了有力保障。

展望未来，随着Fabhalta在全球更多市场的注册推进，以及诺华IgAN产品矩阵中多款管线的陆续成熟，这一领域有望从“单一靶点治疗”迈向“机制驱动的个体化联合治疗”新阶段。对于全球数百万IgAN患者而言，延缓肾衰竭进程、延长远离透析的生存时间，正从理想逐步变为可及的现实。