6 月 15 日，第一三共宣布，其 FLT3 抑制剂「盐酸奎扎替尼片」在国内获批上市，适用于治疗采用经充分验证的检测方法确定为携带 FMS 样酪氨酸激酶 3 内部串联重复（FLT3-ITD）突变的新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者。在诱导治疗期与标准剂量阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用，在巩固治疗期与阿糖胞苷联合使用，并可在巩固治疗期后进行单药维持治疗。

奎扎替尼（Quizartinib）是 III 型受体酪氨酸激酶 FLT3 的一种选择性抑制剂，对野生型 FLT3、FLT3-ITD 以及激酶结构域内具有点突变的几种 FLT3 变体具有强效结合亲和力。

奎扎替尼以高亲和力与 FLT3 非活性构象的三磷酸腺苷结合口袋结合，可通过阻止受体的自身磷酸化抑制 FLT3 激酶活性，从而进一步抑制下游 FLT3 受体信号传导，阻断 FLT3-ITD 依赖性细胞增殖，并增强 FLT3 突变干细胞向成熟循环细胞的分化，包括在某些情况下促进白血病细胞的死亡。

Insight 数据库显示，奎扎替尼的全球首批发生在 2019 年 6 月，当时该药在日本率先获批上市；2023 年 7 月和 11 月，该药陆续在美国、欧洲获批上市，商品名为 Vanflyta®。在国内，2025 年 1 月该药上市申请获受理，今日获批上市。

奎扎替尼的获批是基于 III 期临床试验 QuANTUM-First 的积极结果（NCT02668653/CTR20170661），该研究结果此前已发表在柳叶刀期刊上。

这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入了 539 名新诊断 FLT3-ITD 阳性 AML 患者，且按 1:1 被随机分配接受奎扎替尼或安慰剂联合标准诱导和巩固治疗后，继续接受单药维持治疗。

结果显示，奎扎替尼组 mOS 为 31.9 个月（95%CI，21.0-NE），而安慰剂组为 15.1 个月（95%CI，13.2-26.2），HR 为 0.776（95% CI: 0.615-0.979；P=0.0324）。

此外，第一三共还在国内登记了另一项 III 期研究 QuANTUM-Wild（NCT06578247/CTR20244780），这是一项国际多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评价奎扎替尼或安慰剂联合诱导和巩固化疗以及奎扎替尼或安慰剂单药维持治疗新诊断的 FLT3-ITD 阴性 AML 患者的疗效和安全性。

Insight 数据库显示，该项研究拟在全球纳入 700 例患者，其中境内 105 例。2025 年 4 月已在国内完成首例受试者给药。

结语

急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病。AML 的发生率随年龄增长而增加，范围为 1.8 例/100,000 人（对于 <65 岁的人群）至 17.6 例/100,000 人（对于 >65 岁的人群）。采取标准方法治疗患者后，疾病仍会复发或难治，因此总体上 AML 的结局普遍不佳，5 年生存率为 40%。对 FLT3 表达水平及其分子突变的鉴别给 AML 治疗带来了新的机会。

据 Insight 数据库统计，当前全球范围内共有 10 余个 FLT3 单靶点项目处于临床开发阶段（申请临床及以上；仅统计积极项目），获批上市的仅奎扎替尼一款。

国产方面，以岭药业的 XY0206 和东阳光药的克立福替尼也已经处于 III 期临床，合源药业的 HYML-122 处于 II 期阶段，其余多处于早期研发中。