Mirum Pharmaceuticals公司今日宣布，评估在研口服回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂volixibat用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）患者的2b期VISTAS研究达到主要终点。基于这一积极结果，该公司计划在2026年下半年向美国FDA递交新药申请。

VISTAS 2b期研究共纳入158例PSC患者，根据基线瘙痒严重程度分为主要分析队列（中度至重度瘙痒；n=111）和次要分析队列（轻度瘙痒；n=47）。两个队列的患者均接受volixibat或安慰剂治疗。根据研究方案，主要终点在主要分析队列中进行评估。

新闻稿指出，VISTAS 2b期研究结果支持volixibat有望成为PSC患者胆汁淤积性瘙痒的首个治疗选择。在主要分析队列中，volixibat治疗使瘙痒评分改善2.72分，在主要终点上，经安慰剂校正后的差异为1.64分（p<0.0001）。治疗开始两周内即观察到具有统计学显著性的瘙痒改善，且在基线为轻度瘙痒的次要队列患者中也观察到改善。Volixibat的安全性特征总体与IBAT抑制的已知作用一致，主要表现为胃肠道不良事件以及肝脏实验室指标升高，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）和胆红素升高。