Immunome今日宣布，已向美国FDA递交其在研药物varegacestat（曾用名AL102）的新药申请，用于治疗成人硬纤维瘤（desmoid tumors）。该药物为一款口服、每日一次给药的γ-分泌酶抑制剂（GSI）。

此次申报主要基于全球随机、双盲、安慰剂对照的3期RINGSIDE研究的积极结果，该研究纳入疾病进展中的硬纤维瘤患者，显示出明确的临床获益。研究结果表明，varegacestat在主要终点无进展生存期（PFS）方面较安慰剂实现了具有统计学显著性且临床意义明确的改善，将疾病进展或死亡风险降低84%（HR=0.16，95% CI：0.071–0.375；p<0.0001）。同时，经盲态独立中心评审（BICR）评估，其客观缓解率（ORR）达到56%，显著高于安慰剂组的9%（p<0.0001）。探索性分析显示，该药物在肿瘤体积变化方面亦表现出显著优势，中位最佳变化为-83%，而安慰剂组为+11%。此外，研究还达成所有关键次要终点，在肿瘤体积缩小和最重疼痛程度方面均较安慰剂显著改善。安全性方面，varegacestat整体耐受性良好，安全性特征与该类药物已知情况一致且可控。