Elevar Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理其在研疗法lirafugratinib的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过治疗、且携带FGFR2融合或重排的胆管癌（CCA）患者。FDA并授予该申请优先审评资格，并预计将于2026年9月27日前作出审评决定。此次优先审评主要基于1/2期ReFocus临床试验的积极数据。结果显示，lirafugratinib实现了46.5%的确认客观缓解率（ORR），且总体安全性表现可预测，并可通过剂量调整进行管理。

Lirafugratinib（RLY-4008）是一种高效、选择性口服小分子FGFR2抑制剂。FGFR2属于成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族成员之一，该家族由四种结构和功能高度相似的受体蛋白组成，在多种肿瘤中存在异常改变。临床前研究显示，该药物能够在癌细胞系中实现FGFR2依赖性的杀伤作用，并在体内模型中诱导肿瘤消退，同时对其他靶点（包括FGFR家族其他成员）的抑制较少。此外，lirafugratinib在体内外模型中对已知的FGFR2靶向耐药突变也展现出较强活性。