渤健（Biogen）今日宣布，美国FDA已批准其反义寡核苷酸（ASO）疗法Spinraza（nusinersen）高剂量给药方案，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。该高剂量方案包括50 mg/5 mL和28 mg/5 mL两种剂量，是在低剂量Spinraza（12 mg）基础上开发而成。通过在起始剂量期和维持期提供更高药物浓度，高剂量方案旨在为SMA患者群体提供新的治疗选择，以更好满足持续存在的治疗需求。

此次批准主要基于2/3期DEVOTE研究数据，其中关键队列结果显示，在此前未接受治疗且出现症状的婴儿患者中，高剂量Spinraza在运动功能改善方面达到统计学显著差异。以CHOP-INTEND评分评估，与ENDEAR研究中预设的未治疗匹配对照组相比，治疗组平均差异为26.19分（+15.1 vs. -11.1，p<0.0001）。

Spinraza是渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的一款ASO药物。它通过与SMN2基因转录形成的mRNA相结合，改变RNA的剪接过程，从而增加正常SMN蛋白的表达量。因此，这一疗法可以在SMN1基因失活的SMA患者身上增加正常SMN蛋白的水平，从而维持运动神经元的生存。2016年底，Spinraza获得FDA批准上市，成为首款治疗SMA的疗法。该疗法曾获2017年美国盖伦奖（Prix Galien USA Awards）中的最佳生物技术产品奖。