渤健近日公布其AMETHYST 2/3期研究（A部分）中2期试验的积极结果，该研究评估在研单抗litifilimab用于治疗皮肤红斑狼疮（CLE）患者的疗效与安全性。AMETHYST研究A部分评估了该药物至第24周的疗效与安全性，结果显示在多个指标上均观察到皮肤疾病活动度的下降。这一结果与此前发表在《新英格兰医学杂志》的2期LILAC研究结果一致，两项研究结果也支持该疗法近期所获美国FDA授予的突破性疗法认定。

在AMETHYST研究的2期部分中，litifilimab在第16周达到了主要终点，与安慰剂相比，更多接受治疗的患者实现皮肤症状“清除/接近清除”。以皮肤狼疮活动研究者修订总体评估（CLA-IGA-R）评分0-1为标准，litifilimab组在第16周的疾病活动度下降比例较安慰剂组高11.8%（14.7% vs. 2.9%，p<0.05）。此外，治疗组在多个次要指标中也显示出持续改善：以红斑性疾病面积和严重程度指数活动度-50（CLASI-50，即较基线改善50%）为指标，litifilimab组在第4周即与安慰剂出现分离，并持续至第24周（40.8% vs. 21%）；在CLASI-70指标上，第24周治疗组应答率为21.7%，高于安慰剂组的5.8%。同时，约六分之一接受litifilimab治疗的患者在第24周达到CLASI 0-3评分，即无或极轻疾病活动度。总体而言，该药物在AMETHYST研究A部分中耐受性良好，其安全性表现与既往研究（包括LILAC研究）一致。

Litifilimab是一款潜在“first-in-class”、靶向血液树突状细胞抗原2（BDCA2）的人源化IgG1单克隆抗体。其作用机制在于与主要表达于浆细胞样树突状细胞（pDCs）表面的BDCA2结合，从而减少pDCs产生包括I型干扰素在内的多种促炎介质，这些分子被认为在系统性及皮肤型红斑狼疮的发病机制中发挥重要作用。