1.寡核苷酸（RNAi/ASO）药物发展的“黄金十年”，指出已有超过10款针对罕见病的寡核苷酸药物进入全球III期临床

技术迭代是核心驱动力，以抗体偶联寡核苷酸（AOC，如Avidity公司的del-desiran）、配体偶联（LICA）和鞘内给药等技术，解决了肝外递送（特别是肌肉、中枢神经系统）的世界性难题，实现了从“只能打肝脏”到“靶向全身”的质变。适应症方面，神经系统与肌肉罕见病（如天使综合征、DM1、Dravet综合征）成为主战场，寡核苷酸药物凭借其精准调控基因表达的能力，为大量“无药可医”的遗传病带来首款病因性疗法。行业已进入商业化前夜，但仍面临长期安全性验证、以及高昂价格下的罕见病支付可及性两大考验。随着诺华以120亿美元收购Avidity等重磅交易的发生，以及多个III期关键数据在未来1-2年读出，寡核苷酸药物正从“下一代疗法”走向主流治疗选择。

2.2026年在美国市场极有可能因专利到期而面临仿制药/生物类似药冲击的TOP10药物

榜单以2025年美国销售额排序，依次为：罗氏的奥马珠单抗（37亿美元，哮喘/过敏）、百时美施贵宝的泊马度胺（23.4亿美元，多发性骨髓瘤）、强生的马西替坦（16.3亿美元，肺动脉高压）、默沙东的西格列汀系列（12.7亿美元，糖尿病）、强生的戈利木单抗（11.9亿美元，自免疾病）、德国默克的克拉屈滨（7.16亿美元，多发性硬化）、武田的替度鲁肽（7.07亿美元，短肠综合征）、武田的伏硫西汀（6.98亿美元，抑郁症）、优时比的布瓦西坦（6.52亿美元，癫痫）和辉瑞的托法替布（6.25亿美元，自免疾病）。报告揭示了“生物类似药空白”现象，即部分生物药（如奥马珠单抗、伊匹木单抗、雷莫芦单抗）虽专利到期，但短期内无竞品上市，为生物类似药企业提供了市场窗口。各大原研企业已通过成本削减、业务重组、专利诉讼和解等方式应对“专利悬崖”压力。

3.干眼症治疗领域的研发格局与未来策略

目前市场已从人工泪液基础治疗，进入针对不同分型（水液缺乏型、脂质异常型/MGD等）的多元化创新药时代。文章系统梳理了10款代表性在研/已上市药物，包括新型抗炎药（Reproxalap、环孢素各类高端剂型、立他司特）、促分泌剂（地夸磷索钠、瑞巴派特）、神经调节剂（Acoltremon）以及针对MGD的全氟己基辛烷等。面对即将到来的百亿级市场，文章为后来者提出六大立项策略：一是精细化市场细分，聚焦中重度患者和MGD相关干眼症等蓝海；二是瞄准专利即将到期的成熟品种进行仿制或改良；三是凭借高端制剂技术（如纳米乳剂）攻克环孢素等品种；四是开发针对并发症（如老花眼）或具有协同作用的复方制剂；五是研发多靶点分子（如Syk/VEGFR-2双抑制剂）以应对疾病复杂机制；六是通过剂型创新（如鼻喷雾剂、眼用凝胶）开辟新赛道。企业需结合自身优势，选择差异化路径布局。

4.3月16日，舶望制药宣布其在研靶向前激肽释放酶（PKK）的siRNA疗法BW-20805获得美国FDA快速通道资格，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）

该药物旨在通过抑制PKK的表达，为HAE患者提供长效预防。舶望制药目前正在成人HAE患者中开展II期临床研究，预计2026年下半年完成，随后启动III期。公司近期公布的II期中期数据显示，在300mg每12周和600mg每24周给药组中，HAE发作率分别降低87%和100%；血浆PKK水平被快速、深度且持久地抑制（第85天降幅超92%-97%）。药物总体安全性良好。舶望制药专注于siRNA药物研发，拥有肝靶向与肝外递送技术平台，2025年曾与诺华达成超50亿美元的合作。

5.维亚生物与英伟达合作，利用AI技术加速针对ActRIIA受体（与肌肉萎缩相关）的迷你结合剂（mini-binder）药物设计

维亚生物展示了其“实验驱动AI迭代”（Lab-in-the-Loop）的工作流程，将计算机从头设计（denovocomputationaldesign）与高通量蛋白质生产和生物物理评估相结合。该合作利用了英伟达的BioNeMo平台和维亚生物自有的AI驱动集成药物发现平台，通过AI进行序列选择，并对原始蛋白质复合物（Proteina-Complexa）模型提供反馈以优化设计。此方法旨在以前所未有的效率和特异性探索化学空间，显著加速了候选药物的发现，其成本和耗时远低于传统流程。作为一家专注于AI驱动药物发现（AIDD）的CRO，维亚生物致力于结合计算建模、生成式AI和湿实验室能力，加速小分子、抗体、多肽等多种治疗模式的研发。

6.3月16日，日本制药巨头安斯泰来（Astellas）宣布终止与CytomX长达6年的T细胞接合器（TCE）双抗开发协议

该合作始于2020年，旨在利用CytomX的Probody（掩码）技术平台开发更安全的TCE，交易总额曾高达16亿美元。安斯泰来此次决定意味着CytomX账面上尚未实现的15亿美元里程碑款项落空。分析认为，分手早有征兆：CytomX在2024-2025年遭遇BMS退出合作、营收锐减、裁员40%等困境。尽管Probody技术逻辑清晰（为TCE装上“遮蔽物”使其仅在肿瘤微环境激活），但将其转化为成药性良好、疗效优异的药物面临极高技术门槛。对安斯泰来而言，这是在投入6年后基于现有数据做出的理性止损。此次事件为依赖技术平台授权的生物技术公司敲响警钟，技术的商业转化远比实验室故事更为复杂和残酷。

7.传奇生物计划最早于2026年在港交所二次上市，集资额约3-4亿美元

2025年，传奇生物总收入10.29亿美元，同比增长64%，核心驱动力为其CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛的持续放量。然而，公司盈利能力依然承压，经营亏损虽收窄至1.37亿美元，但因汇率变动导致的未实现汇兑损失，全年净亏损扩大至2.97亿美元。资本市场表现方面，其股价较2025年高点已回撤约58%，市值约35亿美元，且公司年报披露面临潜在退市风险。赴港上市旨在拓宽融资渠道、分散单一市场风险并提升亚洲市场影响力。但如何在未盈利、股价承压的背景下，向港股投资者证明其从“明星疗法”到“可持续盈利”的成长故事，将是关键挑战。此举也关乎其母公司金斯瑞生物科技的投资组合估值。