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AAV基因疗法迎来新胜利;百图生科申请港交所上市
发布时间: 2026-03-18     来源: 氨基观察

 

AAV基因疗法迎来新胜利。


3月12日,Ultragenyx Pharmaceutical宣布其在研AAV8基因疗法DTX301(avalotcagene ontaparvovec)用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症的关键III期Enh3ance研究取得了积极的顶线结果。


研究数据表明,DTX301在显著降低患者24小时血氨水平的同时,支持患者在减少氨清除剂依赖及放宽蛋白质饮食限制的情况下,依然维持血氨稳态。


李彦宏创办的AI制药企业,要IPO了。


3月16日,据彭博社报道,生物科技初创公司百图生科(BioMap)已经以保密形式向港交所提交上市申请。


在过去的一天里,国内外医药市场还有哪些热点值得关注?让氨基君带你一探究竟。

 


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资本信息


1)百图生科以保密形式向港交所提交上市申请


3月16日,据彭博社报道,生物科技初创公司百图生科(BioMap)已经以保密形式向港交所提交上市申请。


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医药动态


1)和誉医药依帕戈替尼联合靶免疗法一线治疗晚期肝细胞癌完成II期临床首例患者给药


3月16日,和誉医药宣布,其自主研发的高选择性口服小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼联合标准疗法,已在针对晚期或不可切除肝细胞癌一线治疗的II期临床研究中完成首例患者给药。


2)氢溴酸氘瑞米德韦用于婴幼儿RSV感染Ⅲ期临床首例患者用药


3月16日,先声药业宣布,与苏州旺山旺水合作的氢溴酸氘瑞米德韦干混悬剂(研发代号SIM0916)用于治疗婴幼儿呼吸道合胞病毒(RSV)感染适应症的中国Ⅲ期临床研究,于近日在湖南省儿童医院陈艳萍主任的主持下完成首例患者给药(FPI)。


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海外药闻


1)一罕见病AAV基因疗法III期临床成功


3月12日,Ultragenyx Pharmaceutical宣布其在研AAV8基因疗法DTX301(avalotcagene ontaparvovec)用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症的关键III期Enh3ance研究取得了积极的顶线结果。研究数据表明,DTX301在显著降低患者24小时血氨水平的同时,支持患者在减少氨清除剂依赖及放宽蛋白质饮食限制的情况下,依然维持血氨稳态。


2)LAG3-Fc融合蛋白III期研究中期结果无效


3月13日,Immutep宣布eftilagimod alfa(efti)一线治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的III期TACTI-004研究未能通过计划的中期无效性分析(即达到无效性标准)。基于对现有安全性和有效性数据的审查,独立数据监察委员会(IDMC)建议终止研究。


3)阿斯利康PD-L1单抗获批新适应症


3月16日,阿斯利康宣布,PD-L1单抗Imfinzi(度伐利尤单抗)联合标准FLOT化疗方案(氟尿嘧啶、亚叶酸钙、奥沙利铂和多西他赛)已在欧盟获批上市,用于治疗可切除的早期和局部晚期胃癌和胃食管交界处癌成人患者。


 

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