3月5日，药物牧场宣布，美国FDA已将该公司针对ROSAH综合征试验性疗法DF-003纳入FDA罕见病证据原则(RDEP)认证。

RDEP是美国食品药品监督管理局(FDA)的一项指南，旨在促进该机构与开发罕见病疗法的申办方之间尽早开展对话。通过这一项目，FDA将与选定的申办方合作，就监管策略、临床证据开发以及生成支持潜在监管申报所需证据的创新方法展开讨论。

DF-003正在研发中，有望成为治疗ROSAH综合征的潜在疗法。ROSAH(视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛)综合征是一种罕见的常染色体显性遗传性自身炎症性疾病，该疾病是由ALPK1的遗传功能高活突变引起，该病的特点是视网膜退化、视神经水肿、全身性炎症以及进行性视力丧失。目前，尚无获批的疗法专门用于治疗ROSAH综合征。

新闻稿表示，参与RDEP项目将使药物牧场能够与FDA就DF-003的开发展开建设性讨论，包括临床试验设计的潜在方案、在小规模患者群体中生成证据的方法，以及在这一罕见病症中证明临床获益的策略。

DF-003是由药物牧场开发的1类创新药物，可抑制ALPK1和导致ROSAH综合征的ALPK1突变体活性。DF-003具有治疗ROSAH综合征和心肾疾病的潜力，因为该药物在这些疾病适应症的临床前模型中显示出疗效。DF-003已在正常健康志愿者中完成了1期临床试验(NCT05997641)，目前正在1b期试验(NCT06395285)中招募ROSAH综合征患者。