United Therapeutics近日宣布，其关键性3期临床研究ADVANCE OUTCOMES达到主要终点。研究结果显示，在肺动脉高压（PAH）患者中，与安慰剂相比，ralinepag可将临床恶化事件风险降低55%（HR=0.45，95% CI：0.33-0.62，p<0.0001）。在该研究中，ralinepag在延缓疾病进展方面展现出持久疗效。除主要终点外，ralinepag在多项关键次要终点上亦优于安慰剂，包括6分钟步行距离（6MWD）和N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）的变化。在第28周时，ralinepag使患者实现临床改善的概率较基线提高47%（p=0.015）。

进一步分析显示，ralinepag的治疗获益在各患者亚组中均保持一致，包括不同确诊时间、疾病病因、基线6分钟步行距离以及不同背景治疗方案的患者，显示出治疗效果的稳健性及潜在的广泛适用性。在安全性方面，ralinepag整体耐受性良好，其不良事件特征与已知的前列环素相关不良反应一致，未观察到新的安全性信号。United Therapeutics表示，计划于2026年下半年向美国FDA递交ralinepag的新药申请。Ralinepag是一种高选择性且高效的前列环素受体激动剂，具有血管扩张、抗增殖及抗炎等多通路作用机制。