Priovant Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理其在研小分子brepocitinib用于治疗皮肌炎（DM）的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。FDA已将该申请的PDUFA目标审评日期设定在2026年第三季度。根据新闻稿，若顺利获批，brepocitinib有望成为首个获批用于治疗皮肌炎的靶向疗法。

此次优先审评资格的授予，主要是基于3期VALOR研究所取得的积极结果。VALOR是一项全球多中心3期临床试验，241例皮肌炎患者按1：1：1比例随机分配至brepocitinib 30 mg组、15 mg组或安慰剂组。研究结果显示，30 mg剂量组在第52周时在主要终点肌炎总改善评分（TIS）方面，相较安慰剂达到统计学显著且具有临床意义的改善。TIS为涵盖6项疾病活动指标的综合终点。治疗获益最早在第4周即已显现，并在整个为期一年的双盲治疗期间持续保持。除主要终点外，30 mg剂量组在全部9项关键次要终点上同样优于安慰剂，包括皮肤受累、肌肉受累及糖皮质激素减量等指标。超过三分之二接受30 mg治疗的患者达到TIS40标准（即TIS≥40分），这一改善幅度为最小临床重要差异的两倍；其中超过一半患者在达到TIS40的同时，将类固醇依赖剂量降低至每日≤2.5 mg。

Brepocitinib是一款选择性TYK2和JAK1双重抑制剂。通过双重抑制TYK2/JAK1，brepocitinib能够以单一的靶向治疗明确地抑制与自身免疫相关的关键细胞因子，包括I型IFN、II型IFN、IL-6、IL-12和IL-23。