仅通过一次注射治疗，就能让严重的1型糖尿病实现临床治愈？

根据《新英格兰医学杂志》发布的干细胞疗法zimislecel的I/II期临床试验结果，经过治疗，10名糖尿病患者已彻底摆脱了胰岛素。

这些患者的病程平均超过20年，此前必须靠注射胰岛素维持生命，是较为严重的一批糖尿病患者。因此，当研究在去年美国糖尿病协会科学年会上公布后，立即引发轰动，被誉为在“攻克糖尿病”中再次迈出一大步。

zimislecel由全球生物制药巨头Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）开发的干细胞疗法，它能在体外转化成健康的胰岛，并移植进患者体内发挥功能。2025年zimislecel已进入关键性III期临床试验，向 “治愈1型糖尿病” 发起了最后的冲刺，最快有望今年申报上市。
1型糖尿病（T1D）是一种自身免疫疾病，简单来说，就是患者自身免疫系统出了问题，错误地攻击并破坏了胰腺里生产胰岛素的β细胞，导致患者体内胰岛素严重不足。

目前全球大约有920万人患有这种疾病，而且每年还在以2%至3%的速度增长。在以往，T1D常见于欧美国家，但近些年，亚洲的患病率也明显上升，尤其在中国和印度，情况变得越来越严重。

在中国，情况虽然稍有不同——糖尿病患者中大部分属于II型，但由于环境污染、遗传因素以及生活方式的剧烈变化，T1D的发病率在过去20年竟然增加了近三倍。

目前，中国至少有超过40万T1D患者，其中不少还是孩子和青少年，他们中的绝大多数人不得不终身使用胰岛素治疗。

迄今为止，T1D患者所能使用的治疗方式，依旧只有每天多次注射胰岛素或者使用胰岛素泵、血糖监测仪这样的设备。

这些治疗方法虽然能维持生命，却无法根本解决疾病，每天数次扎针不仅令人厌倦，稍有疏忽，血糖波动还容易引起严重的并发症，如视网膜病变、肾病、神经损伤等等。

正因为当前疗法存在明显的局限性，人们才格外期盼真正创新、有效的治疗方案出现。

福泰制药目前凭借Zimislecel抢占了先机。这一疗法得到了美国FDA和欧洲EMA的特殊政策支持，包括「再生医学先进疗法」（RMAT）、「快速通道」（Fast Track）和「优先药物」（PRIME）资格，这意味着一旦临床数据符合预期，药品的审批进程有望显著加速，进入医保支付体系的速度也会更快。

除了Zimislecel，目前进展较快的还有福泰的另一个候选产品VX-264。VX-264把移植细胞安安稳稳地包裹起来，让患者体内的免疫细胞看得见却「摸不着」，从而避免了对抗排斥的药物带来的麻烦，目前处在临床早期。

干细胞治疗糖尿病领域，国内同样也取得了进展。2025年4月22日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）对外披露，医院副院长、器官移植中心主任殷浩教授与合作团队先后利用自体和异体再生胰岛移植，成功治愈了多位1型糖尿病患者。殷浩教授与合作团队利用“新型人内胚层干细胞（EnSC）及其胰向分化技术”，精准模拟体内发育过程，实现了E-islet的体外高效规模化制备。2025年4月18日，“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”正式获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可。这是全球第二个，也是中国第一个获得临床试验批件的异体通用型再生胰岛产品。