2026年2月24日，BioMarin制药在2025年四季度财报中发布重磅消息：正式宣布撤市旗下首款A型血友病一次性基因疗法Roctavian。

这一决定距离公司进一步缩减该产品支持仅过去三个月，而此前公司为剥离Roctavian开展的全面寻找买家行动最终以失败告终，此次撤市也让BioMarin在2025年四季度计提约2.4亿美元相关费用，这款曾被寄予厚望的明星基因疗法，终究折戟商业化赛道。

事实上，BioMarin想要剥离Roctavian的想法早有端倪。2025年10月，公司便正式决定剥离该产品，CEO Alexander Hardy彼时表示，这一举措符合BioMarin的产品组合战略，也是保障患者持续获得该疗法的最有希望的方式。而此次撤市，正是因为公司始终未能找到合适的合格买家接盘。

撤市带来的财务冲击立竿见影，BioMarin在2025年四季度产生约2.4亿美元相关费用，其中包括1.19亿美元的库存减记，以及1.18亿美元的资产价值减值。

为了挽救这款产品，BioMarin此前已多次收缩战略：2024年年中起，公司将Roctavian的基因疗法生产工厂处于闲置状态，同时把该产品的运营范围大幅缩减至仅美国、德国和意大利三个市场——这也是其唯一获得报销政策支持的三个地区。彼时公司还定下目标，计划从2025年起将Roctavian的年度直接支出削减至6000万美元，并力争在2026年底实现产品盈利，如今这一目标随撤市彻底落空。

从销售数据来看，Roctavian的商业表现始终低迷，2024年其销售额仅为2600万美元，2025年微增至3600万美元，即便在撤市前夕，该疗法仍有少量商业应用——今年1月，密歇根州一名患者成为该州首位在临床试验外接受Roctavian输注的患者，但这一案例未能扭转其整体商业颓势。

Roctavian的命运颇具戏剧性，作为2023年全球首款获批的A型血友病一次性基因疗法，它曾被视作血友病治疗领域的重要突破，但自获批起，其商业化之路便步履维艰，核心受多重因素叠加影响。

首先是激烈的市场竞争，Roctavian直面多款成熟疗法的挤压，其中包括罗氏的重磅药物Hemlibra、赛诺菲新晋销售主力Altuviiio，以及诺和诺德的Alhemo，这些产品已在市场占据稳固地位，让Roctavian的市场渗透难上加难。

其次，基因疗法的行业共性难题成为其发展的重要阻碍，适用人群的严格限制、全球范围内的医保报销难题，始终让Roctavian难以实现广泛普及。

此外，从公司战略层面，CEO Alexander Hardy自2023年上任后，便为Roctavian规划了三条潜在发展路径，尽管当时核心方向是“挖掘市场机会”，但剥离已被列为第三选择，这也为此次撤市埋下伏笔。

在正式放弃Roctavian后，BioMarin将发展重心转向新的业务布局，而去年敲定的一笔超大型收购，成为公司开启新阶段的核心抓手。

2025年底，BioMarin宣布以48亿美元收购Amicus Therapeutics，这也是公司史上最大规模的交易，此次收购让BioMarin收获两款潜在重磅药物——法布里病治疗药物Galafold，以及庞贝病组合疗法Pombiliti-Opfolda。Hardy曾表示，Amicus的产品组合将在交易完成后立即推动公司营收增长，该交易预计将于2026年二季度正式完成。

从公司整体营收来看，BioMarin的经营基本面仍保持稳定，2025年公司总营收达32亿美元，较2024年同比增长13%，这一增长主要得益于酶疗法产品线的市场拓展，以及软骨发育不全治疗药物Voxzogo的出色表现。

其中Voxzogo以2025年9.27亿美元的销售额，成为公司目前最大的营收支柱。

不过，核心产品的竞争压力已悄然显现。投行William Blair分析师指出，未来两年，随着新入局者的出现，Voxzogo的市场份额或面临下滑，BioMarin需要通过更多商业拓展动作来抵消这一影响。目前，BridgeBio旗下的口服候选药物infigratinib已在软骨发育不全儿童的三期临床试验中，展现出年化身高增长速度的统计学显著改善，瑞穗分析师甚至预测，这款口服药物凭借适用年龄范围广、使用便捷的优势，可能成为该适应症的首选疗法，而Voxzogo目前仍为每日皮下注射给药，在用药便捷性上处于劣势。

值得一提的是，BioMarin在软骨发育不全领域仍有后手，其早期管线药物BMN 333在2025年8月公布了积极的一期临床数据，Evercore ISI分析师表示，这款药物有望成为“潜力更优的Voxzogo升级版”，为公司在该领域的竞争保留了主动权。

此外，BioMarin已发布2026年营收指引，预计全年销售额在33亿至34亿美元之间，此次收购的Amicus旗下产品贡献暂未纳入该指引。

Roctavian的撤市，不仅是BioMarin的单个产品战略调整，更折射出全球基因疗法商业化面临的普遍困境。作为精准治疗的重要方向，基因疗法在罕见病领域的研发热度居高不下，但从实验室走向市场，仍需跨越疗效持久性、医保支付、定价策略、市场竞争等多重门槛。此次首款A型血友病基因疗法的折戟，也为行业敲响警钟：唯有兼顾临床价值、商业可行性与支付可及性，基因疗法才能真正实现从“技术突破”到“市场落地”的跨越。

目前，BioMarin已将资源向核心优势领域与潜力管线倾斜，而Roctavian的落幕，也让全球医药行业对基因疗法的商业化探索有了更理性的认知。未来，随着技术迭代与支付体系的完善，这一赛道能否迎来新的突破，仍值得行业持续关注。