今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美国FDA已受理其单克隆抗体garetosmab的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人患者。FDA预计将于2026年8月前作出审批决定。

此次申报基于3期OPTIMA研究的积极疗效与安全性数据。研究结果显示，在56周时，与安慰剂相比，接受garetosmab治疗的两种剂量组（3 mg/kg与10 mg/kg）均显著减少新发异位骨化（HO）病灶的数量与总体积。在主要终点分析中，3 mg/kg剂量组新发病灶数量较安慰剂减少94%（1处vs 19处，p=0.0274），10 mg/kg剂量组减少90%（2处vs 19处，p=0.0260）。此外，事后分析显示，两种剂量均使新发HO病灶平均总体积较安慰剂降低超过99%（3 mg/kg：0.01 cm³ vs 10.45 cm³，p=0.0013；10 mg/kg：0.02 cm³ vs 10.45 cm³，p=0.0005）。

FOP的另一个俗称是“石头人症”，意指随着疾病的发展，人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症，并且会变成骨骼，将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。再生元科学家发现，Activin A通过驱动HO这一FOP的核心病理过程，在疾病的发生与发展中发挥关键作用。Garetosmab是一种基于VelocImmune平台开发的全人源单克隆抗体，可结合并中和Activin A，从而干预FOP患者异位骨形成过程。此前，美国FDA已授予garetosmab孤儿药资格，并授予其用于预防FOP患者HO的快速通道资格。