12 月 24 日，睿健医药宣布其自主研发的 NouvNeu001 注射液已于 12 月 22 日获得 FDA 授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。今年 8 月，FDA 已授予该药治疗帕金森病的快速通道资格（FTD）。睿健医药新闻稿指出，NouvNeu001 是迄今为止全球首个获得 FDA FTD 和 RMAT 双资格认定的 IPSC 产品。

RMAT 全称为 Regenerative Medicine Advanced Therapy，是 2016 年《21 世纪治愈法案》设立的加速审批通道，专门针对再生医学类疗法，以重大临床价值为导向，助力其快速上市，以解决未被满足的医疗需求。

帕金森病作为全球第二大神经退行性疾病，现有疗法的治疗定位都是对症或「并发症管理」，而非「病程逆转类」治疗手段。NouvNeu001 的开发直接针对这一根本性治疗空白，旨在通过细胞替代疗法从根本上修复多巴胺能神经元损失，逆转帕金森病疾病的进展，为患者带来可能改变疾病进程的临床获益。

据介绍，睿健自主知识产权的「AI+化学诱导」技术，能实现高纯度特定多巴胺能神经元亚型的定向分化，并在诱导过程中同步完成包括细胞生化在内的多种功能改造，以满足真正的临床需求。移植后细胞通过填补病灶部位功能细胞的缺失，最终在患者体内修复帕金森病导致的环路缺失，并让患者重新获得多巴胺自体分泌功能，这是传统对症治疗无法实现的病程逆转潜力。

与全球同行相比，睿健采用全球首创的单针道立体定向给药方法，实现了给药流程的最大安全性，并且实现了移植细胞长期存活和整合。其疗效数据也展示出国际领先的潜力，受试者在给单次给药 12 个月后，运动功能评分（MDS-UPDRS III）在 OFF 状态平均改善 30.6 分（改善幅度 52.82%），ON 状态平均改善 13.6 分（改善幅度 54.67%），显著优于现有疗法。

睿健医药 NouvNeu001 已在帕金森病Ⅰ期临床中展现出的数据完整度、临床试验的严谨度，以及优越的安全性及有效性。FTD 和 RMAT 双资格认定体现了 FDA 对这些数据的高度肯定。FDA 将进一步与睿健医药紧密沟通，提供后续临床开发的定制化指导，包括就试验设计、临床终点选择、加速审批路径等方面进行密切对话，从而缩短从临床到市场的时间。