Dyne Therapeutics今日宣布，其在研疗法zeleciment rostudirsen在1/2期DELIVER试验的注册性扩展队列（REC）中，用于适合外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者时取得了积极顶线结果。Dyne表示其预计在2026年第二季度向美国FDA递交加速批准的上市申请目前进展良好。

分析显示，REC达到试验主要终点，显示在六个月时，与基线相比，zeleciment rostudirsen组患者肌肉含量调整后的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）表达提高到正常水平的5.46%（p<0.0001），且具有统计学显著性。此结果重现了此前在注册剂量观察到的抗肌萎缩蛋白相较基线增加7倍的变化。

此外，在REC的顶线结果中，所有六项预定的功能性终点相对安慰剂均观察到改善。其中两项指标——起身时间（TTR）速度和10米行走/跑步（10MWR）速度——在六个月时相对安慰剂均有改善，且p<0.05。值得注意的是，以用力肺活量预测百分比（FVC%p）衡量接受治疗患者的肺功能时发现（在DMD中肺功能丧失是主要死亡原因），zeleciment rostudirsen组患者的肺功能在六个月时得到维持，而安慰剂组出现下降。

该疗法持续展现良好的安全性和耐受性。

Zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，也称为DYNE-251）由磷酸二氨基甲酰吗啉寡核苷酸（PMO）与靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的抗体片段（Fab）偶联而成。TfR1在肌肉组织中高度表达。该疗法旨在实现靶向肌肉组织递送，促进核内外显子跳跃，从而使肌肉细胞生成截短但功能正常的抗肌萎缩蛋白，目标是停止或逆转疾病进展。该疗法此前已被FDA授予快速通道资格、孤儿药资格、罕见儿科疾病认定，以及突破性疗法认定。