Ionis Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已授予其在研反义寡核苷酸疗法zilganersen（ION373）突破性疗法认定，用于治疗亚历山大病（Alexander disease，AxD）。根据之前新闻稿，zilganersen是在AxD患者中显示出改变疾病进程影响的首款在研疗法。Ionis计划于2026年第一季度提交新药申请。

这次FDA授予该疗法突破性疗法认定主要是基于该疗法在关键性研究取得的积极主要结果。与对照组相比，接受反义寡核苷酸疗法zilganersen治疗的患者在第61周，在主要终点10米步行测试（10MWT）评估的步行速度上指标稳定（平均差异33.3%，p=0.0412），表现出统计学显著性且具临床意义。该疗法并展现出良好的安全性与耐受性；在多项关键次要终点上同样观察到一致性获益。

AxD是一种罕见、进行性、最终致命的神经系统疾病。该病常在儿童期发病且进展迅速，患者可能丧失行走、说话与吞咽等基本功能。AxD的发生是神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）基因变异的结果，GFAP变异会破坏大脑中星形胶质细胞的结构和功能。Zilganersen旨在阻止由于GFAP基因中的致病变异导致的过量GFAP蛋白表达，从而减缓或稳定AxD患者的疾病进展。