Arrowhead Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已授予其RNAi疗法plozasiran突破性疗法认定，用作膳食调整的辅助治疗，以降低成人重度高甘油三酯血症（SHTG）患者的甘油三酯（TG）水平（TG≥500 mg/dL）。目前，全球预估有数以百万计的SHTG患者。公司表示，Arrowhead正按计划推进plozasiran的三项3期临床研究，包括SHASTA-3、SHASTA-4和MUIR-3，预计将在2026年年中完成。基于这些关键研究结果，Arrowhead计划于2026年底向FDA提交补充新药申请（sNDA），并在此后向其他国家和地区的监管机构寻求批准。

Plozasiran是一款靶向APOC3基因的“first-in-class”RNAi疗法，基于Arrowhead专有且具差异化的Targeted RNAi Molecule（TRiM）平台所开发。APOC3是富含甘油三酯脂蛋白（TRL）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节剂。APOC3通过抑制脂蛋白脂肪酶分解TRL以及肝脏受体吸收TRL残留物来增加血液中的甘油三酯水平。Plozasiran治疗目标是通过下调APOC3降低甘油三酯水平，并将脂质恢复到更正常的水平。