Sangamo Therapeutics今日宣布，美国FDA已同意受理该公司针对在研疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）滚动递交生物制品许可申请（BLA）。ST-920是Sangamo自主研发、拟用于治疗成人法布里病患者的在研基因疗法。法布里病是一种溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶A的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Isaralgagene civaparvovec使用重组AAV2/6载体，将表达α-半乳糖苷酶A的GLA基因递送到肝脏，旨在通过一次性治疗获得持久疗效，减轻患者接受酶替代疗法（ERT）的输注负担。

今年2月所公布的试验结果显示，治疗时间最长的患者其α-半乳糖苷酶A的活性持续升高并维持近四年（47个月），显示该疗法具有持久益处。在已达到至少一年随访的23名患者中，观察到正向的平均估算肾小球滤过率（eGFR）斜率，数值达3.061 mL/min/1.73m2/年（95% CI：0.863，5.258），显示患者的肾功能有显著改善。此外，所有18名在研究启动时接受标准治疗ERT的患者均已停止ERT的治疗，并且目前仍未恢复使用ERT。