美国FDA今日批准默沙东（MSD）的PD-1靶向抗体Keytruda（pembrolizumab）静脉制剂或Keytruda Qlex（pembrolizumab与berahyaluronidase alfa）皮下制剂，联合辉瑞（Pfizer）与安斯泰来（Astellas Pharma）联合开发的Nectin-4靶向抗体偶联药物Padcev（enfortumab vedotin）用于肌层浸润性膀胱癌（MIBC）成年患者的术前新辅助治疗，并在膀胱切除术后继续给予辅助治疗。适用人群为不适合接受顺铂化疗的患者。

这次批准主要基于开放标签、随机、多中心的3期研究KEYNOTE-905/EV-303的结果，该试验纳入344例既往未接受治疗且可接受根治性膀胱切除（含盆腔淋巴结清扫）的MIBC患者。研究主要终点为无事件生存期（EFS），总生存期（OS）亦为疗效终点。

分析显示，与单纯手术相比，术前及术后序贯使用pembrolizumab联合enfortumab vedotin显著改善患者的EFS和OS。联合治疗组的中位EFS尚未达到（NR；95% CI：37.3-NR），而手术组为15.7个月（95% CI：10.3-20.5），风险比为0.40（95% CI：0.28-0.57；p＜0.0001）。总生存期方面，联合组中位OS未达到，明显优于手术组的41.7个月（95% CI：31.8-NR），风险比为0.50（95% CI：0.33-0.74；p＝0.0002）。研究中联合疗法的安全性与其此前在晚期尿路上皮癌试验中观察到的情况一致。