Azalea Therapeutics今日宣布走出隐匿模式，并完成总计8200万美元的种子轮及A轮融资，用于推进其自主研发的包膜递送载体（Enveloped Delivery Vehicle，EDV）技术平台。该公司的目标是实现直接在患者体内对细胞进行精确工程化改造，从根本上改变细胞与基因疗法的研发与递送方式。本次融资由Third Rock Ventures领投，RA Capital Management、Yosemite、Sozo Ventures及多位个人投资者参与，创始团队成员包括诺奖得主Jennifer Doudna博士等多位在基因编辑与细胞工程领域具有重要影响力的科学家。

Azalea的EDV技术可将短暂表达的CRISPR-Cas9系统精准递送至特定细胞，实现可编程基因编辑。该平台进一步与具有高效T细胞趋向性的AAV载体结合，将无启动子的同源重组修复模板递送至细胞内，从而在特定位点实现大片段基因插入，并由内源性启动子调控表达。基于这一双载体系统，Azalea已成功在体内将编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因插入至T细胞中，在无需体外细胞扩增和预处理（如淋巴清除）的情况下实现持久的CAR-T治疗效果。这一进展被视为细胞与基因治疗领域的重要技术突破，有望大幅提升疗法的安全性、有效性及可及性。