Spinogenix今日公布了其2a期临床试验的初步积极顶线结果。该试验评估在研疗法SPG302用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的治疗效果。根据新闻稿，SPG302是首款突触再生药物，可减缓ALS患者的疾病进展。

这项2a期随机、双盲、安慰剂对照临床试验共纳入23名ALS患者，旨在评估SPG302的安全性、耐受性及药效学生物标志物。试验首先进行28天的双盲、SPG302与安慰剂对照治疗，随后所有参与者均接受额外140天的SPG302治疗。这是该疗法首次用于ALS患者的临床研究，旨在从小规模人群中验证前期动物模型中SPG302显著的药理活性，以指导后续更大规模临床试验的设计。 

试验结果的初步分析显示：

SPG302耐受性良好，在连续口服300 mg、为期6个月的治疗中未出现与治疗相关的严重不良事件。

客观、定量的生物标志物结果支持剂量选择，并显示药物对ALS所影响的脑区产生作用。

脑电图（EEG）活动显示ALS相关脑活动模式出现改善，与功能衰退速度的减缓趋势相一致。

在治疗结束时，82%的SPG302组患者表现为功能下降速度稳定或改善（基于ALS功能评分量表修订版ALSFRS-R评估）。

与PRO-ACT数据库的历史对照相比，这些患者在6个月随访中平均功能下降速度降低约76%。

SPG302是一款每日一次口服的潜在“first-in-class”小分子药物，正作为一种具有再生潜力的疗法开发，有望恢复突触功能。突触是神经元之间的关键连接，使人能够思考、规划、记忆和控制运动。SPG302有潜力稳定甚至逆转认知及运动功能的下降。该疗法已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，用以治疗ALS。