11 月 3 日，CDE 官网显示，金赛药业 GenSci134 注射液获批一项新适应症临床研究，拟开发用于治疗特发性身材矮小。

截图来源：CDE 官网

GenSci134 是金赛药业自主研发的一款治疗用生物制品 1 类药物，拟用于生长激素缺乏症（GHD），包括成人生长激素缺乏症（AGHD）、儿童生长激素缺乏症（PGHD）和非 GHD 患者的治疗。

此前，GenSci134 注射液已在国内获批开展针对成人生长激素缺乏症、用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢的临床研究。

本次获批的 IND 申请针对的是特发性身材矮小（ISS）。ISS 是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，约占所有矮身材儿童的 60%-80%。ISS 患者身高低于同年龄、性别和种族的平均身高 2 个标准差或低于第 3 百分位数，治疗的主要目标是达到遗传靶身高范围或儿童期达到正常身高范围。ISS 患者需要长期接受生长激素治疗，存在未被满足的临床需求。