BridgeBio Pharma今日宣布，全球3期CALIBRATE研究获得积极主要结果。该试验评估其在研口服钙敏感受体（CaSR）负向变构调节剂encaleret用于治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的疗效与安全性。试验主要终点为受试者达到血钙（8.3–10.7 mg/dL）与尿钙（男性<300 mg/日、女性<250 mg/日）目标范围的比例。

分析显示，研究达成所有预设的主要与关键次要终点。接受encaleret治疗的患者中76%在第24周达到主要终点，而接受常规治疗患者仅有4%达标（p<0.0001）。关键次要终点显示，与标准治疗相比，encaleret治疗组在达到目标范围内的白蛋白校正血钙和尿钙比例方面具有显著优势（p<0.0001），同时更多患者达到完整甲状旁腺激素（PTH）水平处于参考下限以上（p<0.0001），支持encaleret在改善钙代谢指标方面的潜在临床价值。此外，随机分组后第3天，71%接受encaleret治疗的患者白蛋白校正血钙已恢复至参考范围。在为期20周的剂量滴定结束时，98%使用encaleret的患者血钙达到目标范围，而标准治疗组仅为33%。在第24周达到应答的患者中，无一人需要恢复传统治疗。

基于上述结果，BridgeBio计划于2026年上半年提交encaleret的新药申请（NDA），以支持该疗法的批准；同时，公司计划于2026年启动encaleret在慢性甲状旁腺功能减退症及儿科ADH1中的注册性研究。