再生元（Regeneron Pharmaceuticals）今日宣布，其在研疗法garetosmab用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的3期OPTIMA研究达到主要终点。该疗法能够显著减少新生异位骨化（HO）病灶的数量与体积。公司计划于2025年年底前向美国FDA提交相关监管申请。根据新闻稿，garetosmab为在成人FOP人群中同时显著降低HO病灶数量与体积的首个治疗方案。 

Garetosmab是一款靶向Activin A的单克隆抗体，后者被认为是FOP患者形成HO病灶的关键蛋白。FOP是一种肌肉、肌腱与韧带逐步被骨组织替代的疾病，最终可导致患者失去行动能力。研究结果显示，在56周时达到主要终点：新生HO病灶减少≥90%。两种给药剂量（3 mg/kg与10 mg/kg）相较安慰剂分别将新生HO病灶数量降低94%与90%，且新生HO病灶总体体积降低超过99%。基于上述疗效与安全性结果，独立数据监测委员会（IDMC）建议安慰剂组患者尽快转入garetosmab治疗。