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辉瑞镰状细胞病治疗药物III期临床未达主要终点
发布时间: 2025-08-19     来源: 求实药社

2025年8月15日,辉瑞宣布其镰状细胞病治疗药物inclacumab(PF-07940370)在关键III期临床试验THRIVE-131中未能达到主要终点。该全人源单克隆抗体靶向P-选择素,旨在通过抑制该靶点降低血管闭塞危象发生频率并缓解疼痛。研究采用随机双盲安慰剂对照设计,纳入241例16岁及以上镰状细胞病患者,每12周静脉注射30mg/kg剂量。主要终点治疗第48周的血管闭塞危象发生率数据显示,inclacumab组(1.72次/人年)与安慰剂组(1.81次/人年)无统计学显著差异(p>0.05)。安全性方面,常见不良事件包括贫血、关节痛和背痛,耐受性总体良好。


该药物最初由罗氏与Genmab联合开发,2018年8月通过独家授权协议转让给Global Blood Therapeutics(GBT)。2022年8月,辉瑞以54亿美元全额收购GBT,获得包括inclacumab在内的三款镰状细胞病药物资产。


辉瑞在镰状细胞病领域的研发进程持续受挫:2024年9月,鉴于获益风险比不佳,公司宣布全球撤回血红蛋白S变构修饰剂Oxbryta(voxelotor);2024年12月,另一款收购获得的血红蛋白修饰剂osivelotor(GBT601)遭FDA部分暂停III期研究;2025年5月,第三方消息确认osivelotor的III期研究已全面暂停。此次inclacumab的III期失败标志着辉瑞通过并购获取的三项核心资产均遭遇重大研发挫折。

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