在全球约一千万人的血液里，潜伏着一种被长期忽视的“隐形杀手”——人类T淋巴细胞白血病病毒1型（HTLV-1）。这种与HIV同属逆转录病毒的病原体，专门攻击人体免疫系统中的T细胞，最终可能导致成人T细胞白血病、脊髓炎症等严重疾病。目前，针对HTLV-1既无有效的预防性手段，也无根治方案。 

近日，一项发表于《细胞》（Cell）的研究有望逆转这一不利形势。科学家们发现，现有的抗HIV药物竟能在小鼠模型中抑制HTLV-1传播，联合其他药物还可清除感染细胞，为这种“被忽视的病毒”的防控开辟了全新路径。 

HTLV-1长期被科学界和公共卫生领域“冷落”，这种病毒在全球多个地区呈地方性流行。“HTLV-1感染的潜伏期可能长达数十年，确诊时患者免疫系统往往已遭受不可逆损伤，”该研究的共同负责人，澳大利亚WEHI研究所的Marcel Doerflinger博士指出，由于缺乏有效干预手段，患者可能从无症状携带者逐渐发展为白血病或脊髓炎等严重并发症，最终过早死亡。

长期以来，HTLV-1的防治面临两大瓶颈：一是缺乏能模拟人类感染的小动物模型，二是尚无针对该病毒的特异性药物或疫苗。这项研究的出现，为破解困局提供了关键线索。

要想探究HTLV-1的致病机制和药物效果，首先需要一个能"复制"人类感染场景的模型。经过长达十年的攻关，研究团队成功开发出HTLV-1人源化小鼠模型：通过向免疫缺陷小鼠移植对HTLV-1感染者的人类免疫细胞，研究人员首次在活体动物模型中实现了HTLV-1的“类人感染”。 

实验结果显示，无论是国际流行的毒株HTLV-1a还是澳大利亚本土的HTLV-1c毒株，都能在这些人源化小鼠体内引发白血病、炎症性肺病等疾病，且HTLV-1c表现出更强的侵袭性。 

在成功构建动物模型的基础上，研究团队将目光投向了已获批的抗HIV药物——替诺福韦（tenofovir）和多替拉韦（dolutegravir）。这两种药物分别通过抑制HIV逆转录酶与整合酶发挥作用，而HTLV-1作为逆转录病毒，理论上可能对其敏感。

实验结果令人振奋：替诺福韦和多替拉韦能显著抑制病毒在小鼠体内的复制和传播，并预防疾病发生。更重要的是，这两种药物早已在全球数百万HIV患者中验证了安全性和有效性，其"老药新用"的转化路径将大幅缩短研发周期。

“我们无需从头开发新药，现有药物的安全性数据已足够充分，”Doerflinger博士强调，“这意味着，针对HTLV-1的预防性疗法可能很快进入临床试验阶段，为高风险人群提供'暴露前预防'的可能。”

接下来研究团队进一步发现，当抗HIV药物与靶向MCL-1蛋白的抑制剂联用时，可选择性清除携带HTLV-1的人类T细胞。研究人员认为，这一策略有望成为根治HTLV-1感染的有效途径。目前，团队正运用精准RNA治疗技术开发靶向MCL-1的新方法，计划将其与现有抗病毒药物结合，形成可进入临床试验的联合治疗方案。 

目前，研究团队正与抗HIV药物研发企业洽谈，探索将HTLV-1患者纳入现有临床试验的可能性。期待这项突破最终将带来首个获批的HTLV-1暴露前预防用药。