当地时间 2025 年 7 月 28 日，Ascendis Pharma 公司宣布，美国 FDA 已批准其长效生长激素药物 TransCon hGH（lonapegsomatropin-tcgd）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗成人生长激素缺乏症（GHD）。此前该药已获得 FDA 批准用于治疗儿童 GHD 患者。

区别于传统长效生长激素类似物，该药通过每周一次注射，在体内以可控方式缓慢释放未经修饰的天然人生长激素。释放的生长激素与内源性激素结构完全一致，生物活性、作用机制及生理分布均与临床广泛使用的日制剂相同，从根本上保障了安全性与有效性。

成人生长激素缺乏症的显著特征包括异常的身体成分、血脂异常和胰岛素抵抗，这些症状使患者易患严重的并发症，例如代谢综合征、心血管风险增加，以及生活质量下降。

此次获批的成人 GHD 适应症主要基于 foresiGHt 试验的结果，数据显示：第 38 周时，TransCon hGH 组达到研究主要终点和关键次要终点。与安慰剂相比，TransCon hGH 组在第 38 周时躯干脂肪较基线显著减少，全身瘦体重显著增加。安全性上，总体耐受性良好，无治疗相关停药事件。

此前，TransCon hGH 已获美国 FDA 与欧盟 EMA 批准，是欧美首个每周一次给药的长效生长激素，用于治疗儿童及青少年 GHD。

此前，维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）获 Ascendis 独家授权，拥有 TransCon hGH 在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。2024 年 3月，中国 NMPA 受理其儿童 GHD 适应症上市申请。

生长激素具有促进骨骼生长的功能，其主要作用于人体多种靶器官。不仅可以应用于多因素导致的儿童矮身材，在烧伤、成人生长激素缺乏症、生殖、抗衰老等领域均有广阔的临床应用意义。

目前，全球关于生长激素的主要研发趋势为长效剂型的生长激素。目前，拥有成年人用生长激素（GH）研发管线的公司，主要包裹诺和诺德、辉瑞、长春高新、金赛药业、科兴制药等。

诺和诺德Sogroya：Sogroya于2020年9月获FDA批准，用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD）。Sogroya是FDA批准的首款成人长效人生长激素（hGH），患者仅需每周1次皮下注射给药。

辉瑞Genortropin：Genortropin是辉瑞公司研制的每日注射一次的生长激素药物，三期临床已经成功，成人适应症推进中。

长春高新：长春高新在2025年的业绩说明会上表示，公司将继续拓展长效生长激素新适应症，成人生长激素缺乏适应症处于III期临床试验阶段。

国内生长激素市场相比欧美发达国家，获批适应症有限，主要用于儿童生长发育迟缓的适应症尚在补齐阶段，在成人治疗和消费型应用领域仍存在较大差距。未来随着更多适应症的逐步获批，国内生长激素市场容量有望进一步增长。